开发前沿mRNA疗法！罕见病领域达成新合作
BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案，用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可，将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。
除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势，BioNTech还是研发mRNA疗法的行业领导者，拥有广泛的科学专业知识、制造基础设施、广泛的学术网络、以及对该技术作用机制和临床应用的深刻理解。此外，它还具有创新、可扩展的“及时”制造能力，可以为患者量身定制治疗方案。
Genevant的脂质纳米粒子（LNP）平台是目前极少数经临床验证的LNP递送技术之一，其安全性和有效性已在包含400多名患者的多个临床项目中进行了评估。Genevant的递送技术可以促进涵盖广泛有效载荷的治疗方法。Genevant已经开始开发多种RNA模式的项目。
两家公司的合作能将Genevant业界领先的LNP递送技术与BioNTech前沿的mRNA药物发现平台相结合，开发出best-in-class的治疗方法。两家公司都拥有GMP级的制造能力和基础设施。
根据协议条款，Genevant和BioNTech将共同开发和推广5个mRNA项目。Genevant和BioNTech将以50/50的比例共同承担和分享这些项目的成本和受益。公司预计会在2020年启动临床开发。
BioNTech联合创始人兼首席执行官Ugur Sahin教授说：“与Genevant的合作伙伴关系将使我们能够获得一个高效、经临床验证的LNP递送平台。Genevant的肝脏靶向平台补充了我们现有的树突细胞特异性递送mRNA编码抗原的能力，用于癌症疫苗管线的开发。”
Genevant执行主席Paris Panayiotopoulos先生说：“这种50/50合作开发罕见病mRNA疗法的模式，表明了‘best-in-class’核酸及其递送方式在RNA药物开发中的重要性。BioNTech令人印象深刻的分子设计专业知识，和Genevant在RNA递送方面的领先地位，是为几乎没有治疗选择的罕见病患者开发前沿mRNA疗法的理想组合。”
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