肾病新药获美国 FDA 突破性疗法认定
日前，Omeros 公司宣布，该公司的主打在研药物 OMS721 获得 FDA 授予的突破性疗法认定，治疗免疫球蛋白 A 肾病 (IgA nephropathy)。OMS721 是 Omeros 公司开发的靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶 -2(mannan-binding lectin-associated serine protease-2，MASP-2) 的单克隆抗体。MASP -2 是补体系统 (complement system) 中凝集素信号通路的效应酶(effector enzyme)。
IgA 肾病是世界范围内最常见的原发性肾小球肾炎。大约有 10%需要肾透析的患者是 IgA 肾病患者。IgA 肾病虽然是一种慢性肾炎，但是大约 40%的患者在确诊 20～30 年内会发展成有致命风险的肾衰竭。目前仍然没有获得 FDA 批准的 IgA 肾病疗法。
Omeros 公司的 OMS721 是该公司开发的完全人源化 MASP -2 单克隆抗体。MASP -2 是补体系统中凝集素信号通路的效应酶，凝集素通路被认为与很多组织损伤和病理学相关。通过抑制 MASP -2 的功能，OMS721 可以阻断一条激活补体系统的重要通路。同时，抑制 MASP -2 并不会影响到基于抗体与抗原结合的补体系统经典信号通路，因而不会影响免疫系统对外来感染的免疫反应。OMS721 可以用于治疗由于补体系统活性异常导致的疾病。IgA 肾病属于一种补体相关性肾病(complement associated renal diseases)，是 OMS721 的适应症之一。
FDA 授予 OMS721 突破性疗法的决定是基于它在治疗 IgA 肾病的临床 2 期试验中的表现。在临床 2 期试验中，研究人员用蛋白尿指标来作为病情进展的标记物。蛋白尿指标的改善与临床结果的改善紧密相关。试验结果表明，在接受 OMS721 治疗 12 周后，患者的尿白蛋白／肌酐比值 (albumin-to-creatinine ratios) 平均下降了 77%(p=0.026)。同时患者的 24 小时尿蛋白水平平均下降 73%(p=0.013)。这些指标改善的幅度都是在其它疗法中未曾见过的。当这些数据在第 54 届欧洲肾脏协会－欧洲透析和移植协会大会 (54th European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association Congress) 上发布时，与会的多名欧洲、美国和亚洲管理大量 IgA 肾病患者的医疗中心代表反应非常热烈。他们都希望能够加入 Omeros 公司计划中的临床 3 期试验。
“我们很高兴 FDA 授予 OMS721 在治疗 IgA 肾病方面的突破性疗法认定，也非常感谢 FDA 对 OMS721 在治疗这一疾病方面潜力的肯定，”Omeros 公司主席兼 CEO Gregory A. Demopulos 博士说：“OMS721 对 IgA 肾病患者的帮助在速度和幅度上都是前所未有的。我们期待与 FDA 紧密合作，加快它的研发进程。”
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