mda5阳性皮肌炎-间质性肺病治疗的新希望
近日，上海交通大学医学院附属仁济医院南院风湿科叶霜团队在新英格兰医学杂志(NEJM，影响因子70.67)发表短文(Correspondence)报道了该团队最新临床研究结果：Janus激酶(JAK)抑制剂托法替布可显著改善MDA5阳性的早期阶段的无肌病型皮肌炎-间质性肺病(ADM-ILD)患者的生存。
MDA5阳性皮肌炎是一种少见、但极其严重的风湿免疫疾病，除具备MDA5抗体这一血清学标志外，通常表现为特征性的皮疹、相对轻微的肌病和快速进展的间质性肺病，从而引起进行性的呼吸衰竭；6个月死亡率可高达50%。该项目的主要研究者王晓栋医师指出：“如果风湿病中具有代表性的红斑狼疮如‘狼’的话，该病则似‘虎’。其在过去的十余年间主要在东亚地区报道，由于常规的免疫治疗效果很差，对我们专科医生和不幸罹患该病的患者而言，确实有‘谈虎色变’之感。因此临床迫切需要探索新的治疗手段以寻求突破。”
仁济医院南院风湿团队对该临床难题经过长期不懈的努力，通过一系列生物标志物和机制研究，逐步锁定JAK抑制剂托法替布(原适应症为类风湿关节炎)，可望成为改善ADM-ILD患者预后的靶向药物。本次NEJM发表的即是该团队单中心、开放标签临床试验的结果，显示了托法替布对早期阶段患者(ILD病程＜3个月，肺功能受损但FVC≥50%预测值)的临床疗效显著：托法替布组的6个月累积生存率明显高于基线条件匹配的历史对照组(100%vs78%，P=0.0363)。
“我们的研究结果并不意味着已经解决了这个临床难题，其核心的信息是要及时诊断、早期精准干预。值得警示的是，对那些已经进入到严重呼吸功能失代偿才辗转就治的患者，目前的死亡风险仍然居高未下。但无论如何，我们的研究进展是对解决该临床难题、跨越重要门槛的关键一步”，王晓栋医师强调。
仁济医院南院风湿科团队秉承着“仁术济世”的传统，深耕临床，积蓄并期待着坚实的下一步。
风湿病-间质性肺炎研究组
贯彻以患者为中心的服务理念，仁济南院风湿科开设皮肌炎专病门诊，并与呼吸科联手建立结缔组织病-间质性肺病联合专家工作室，致力于为患者提供专业而高效的诊疗服务。
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