揭示MDA5抗体阳性皮肌炎-间质性肺病治疗的新希望
MDA5阳性皮肌炎是一种少见、但极其严重的风湿免疫疾病，除具备MDA5抗体这一血清学标志外，通常表现为特征性的皮疹、相对轻微的肌病和快速进展的间质性肺病，从而引起进行性的呼吸衰竭；6个月死亡率可高达50%。该项目的主要研究者王晓栋医师指出：“如果风湿病中具有代表性的红斑狼疮如‘狼’的话，该病则似‘虎’。其在过去的十余年间主要在东亚地区报道，由于常规的免疫治疗效果很差，对我们专科医生和不幸罹患该病的患者而言，确实有‘谈虎色变’之感。因此临床迫切需要探索新的治疗手段以寻求突破。”
结果总结
仁济医院南院风湿团队对该临床难题经过长期不懈的努力，通过一系列生物标志物和机制研究，逐步锁定JAK抑制剂托法替布(原适应症为类风湿关节炎)，可望成为改善ADM-ILD患者预后的靶向药物。本次NEJM发表的即是该团队单中心、开放标签临床试验的结果，显示了托法替布对早期阶段患者(ILD病程＜3个月，肺功能受损但FVC≥50%预测值)的临床疗效显著：托法替布组的6个月累积生存率明显高于基线条件匹配的历史对照组(100%vs78%，P=0.0363)。
风湿病-间质性肺炎研究组
“我们的研究结果并不意味着已经解决了这个临床难题，其核心的信息是要及时诊断、早期精准干预。值得警示的是，对那些已经进入到严重呼吸功能失代偿才辗转就治的患者，目前的死亡风险仍然居高未下。但无论如何，我们的研究进展是对解决该临床难题、跨越重要门槛的关键一步”，王晓栋医师强调。
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