干细胞移植治疗AL淀粉样变导致长期生存和可能治愈
AL淀粉样变是一种与骨髓癌、多发性骨髓瘤相关的危及生命的疾病。当一个人的产生抗体的白细胞(即浆细胞)不能正常工作，产生异常的蛋白质，错误地折叠形成淀粉样原纤维和由轻链抗体组成的沉积物，然后沉积在身体的各个器官。
对于一些精心挑选的患者，治疗包括高剂量化疗(melphalan)和自体(自身)干细胞移植(HDM/SCT)。
来自波士顿大学/波士顿医学中心淀粉样变研究中心的研究人员发现，在AL淀粉样变患者中，HDM/SCT可以延长生存时间，提高安全性。此外，他们首次开发了一种预测评分来评估干细胞移植后的无事件生存。无事件生存期被定义为干细胞移植到开始下一个治疗路线或死亡之间的时间，以最先发生的时间为准。
“这些数据强调了经过时间检验的HDM/SCT在AL淀粉样变性患者移植治疗范式中的持续作用。波士顿大学/波士顿医学中心淀粉样变中心主任、通讯作者Vaishali Sanchorawala医学博士说:“这种治疗方法于20世纪90年代在波士顿大学/波士顿BMC首次开发，可导致长期生存，尤其是那些在SCT后实现完全血液反应的患者。”
研究人员回顾了1994年7月至2021年9月间连续接受HDM/SCT治疗的AL淀粉样变患者前瞻性维护数据库中收集的数据。他们发现，39%的患者达到了血液完全缓解(CR)，这些患者的中位总生存期为15年，其中30%的患者生存超过20年。
Sanchorawala补充说:“在持续血液CR 15年的患者中，未来血液复发的风险也很低(5%)，这表明大多数达到这一里程碑的患者可能通过HDM/SCT手术治愈。”
研究人员还开发了一种无事件生存的预后评分，其中包括测量患者的轻链水平和骨髓浆细胞百分比。低风险(0个因素)、中风险(1个因素)和高风险(2个因素)疾病患者的中位无事件生存估计分别为5.3、2.8和1年。
这些发现发表在《美国血液学杂志》的网站上。
