异体CAR-T疗法UCART123研究获FDA支持
致力于异体CAR-T疗法开发的Cellectis公司宣布，FDA允许在研CAR-T疗法UCART123的临床试验继续开展，同时还扩展了该疗法治疗急性骨髓性白血病（AML）以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的临床试验。
UCART123是一款区别于传统自体CAR-T疗法的通用型CAR-T疗法。在传统CAR-T疗法中，研发人员首先需要从患者体内提取T细胞，插入嵌合抗原受体（CAR），使T细胞针对癌细胞上的特定抗原，再将这些改造后的T细胞回输到患者体内达到治疗癌症的目的。而通用型CAR-T疗法则可以对异体T细胞进行提前制备，具有随时可以实现治疗的优势。UCART123可以特异性靶向AML以及BPDCN癌细胞表面上普遍表达的CD123抗原。该疗法已于今年2月，成为首款FDA批准的进入临床试验的通用型CAR-T疗法。
与传统的CAR-T疗法一样，UCART123也具有安全隐患。在临床试验开展的过程中，出现一名患者死亡事件，FDA在9月4日暂停了这项试验，要求Cellectis在安全性上重新设计。在和FDA进行讨论后，Cellectis决定对目前UCART123的临床1期试验进行以下改动：
1.降低UCART123细胞数量至每公斤62500个。
2.降低环磷酰胺（cyclophosphamide）的用量至每天每平方米750毫克，持续3天。每日最高剂量不超过1.33克。
3.在UCART123细胞输注当天引入特定标准，包括没有在淋巴细胞清除后发生新的不受控的感染，没有发热，只使用替换剂量的糖皮质激素，没有器官出现功能障碍。
4.确保每种治疗方案接下来的3名患者年龄都低于65岁。
5.确保接下来的患者招募是AML123与ABC123两种方案交错进行，两项研究的患者招募间隔应不小于28天。
传统的CAR-T疗法具有周期长且有无法成功制备的先天缺陷。而通用型CAR-T疗法UCART123可以很好地规避这些问题，如果最终能够获批，将为CAR-T疗法的普及带来极大的便利。
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