新的机器学习模型预测CRISPR-Cas9编辑人原代T细胞的结果
近日，一项发表于Nature Biotechnology的题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub、斯坦福大学、加州大学等单位的研究人员在Alexander Marson、Andrew P. May和James Zou的带领下，通过对基因编辑后的原代T细胞进行大规模测序获得一个数据库，并以此为基础建立了一种机器学习模型来预测原代T细胞在CRISPR-Cas9基因编辑发后的基因修复。
图片来源：Nature Biotechnology
原发性T细胞是一种很有希望用于治疗性基因组编辑的细胞类型，因为它们可以在体外高效地进行工程设计，并可过继转移到患者身上。然而，目前还没有关于cas9依赖编辑的原代人类T细胞基因组编辑结果的详细信息。为此研究人员系统地描述了18例健康献血者原发性T细胞中的化脓性链球菌Cas9 (SpCas9)的修复结果。
研究人员对1656个人类原始T细胞靶基因位点的修复结果进行排序，并利用这些数据来训练一个机器学习模型，研究人员称之为CRISPR修复结果（CRISPR Repair Outcome，SPROUT）。
研究人员发现SPROUT可以准确预测核苷酸插入和删除的长度、概率和序列，这将有助于对具有重要治疗意义的原代T细胞的基因编辑过程中的SpCas9引导RNA的设计。
参考资料：
James Zou et al. Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells Nature Biotechnology. 2019. DOI https：//doi.org/10.1038/s41587-019-0203-2
