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Nature Neuroscience:复杂脑障碍治疗药物开发新路

2017.7.26

  父母不是孩子一切问题的根源,单基因突变也不是复杂脑疾病的本源。

  为了让研究者看得更全,南加州大学的神经学家Marcelo P. Coba创建了首个脑部蛋白质协同网络地图。这张图将使药物开发进入一个新时代。

  “现有的药物对脑障碍治疗不起作用,”文章通讯作者、Keck医学院Zilkha神经遗传学研究所助理教授Coba说。“近60年来,科学家从未获得一款治疗复杂脑疾病的靶点药物。因此,我和我的同事决心创建蛋白质图谱软件,帮助研究人员清除新疗法开发障碍。”

  文章于7月26日发表在《Nature Neuroscience》,Coba和同事们分离了2876个蛋白质相互作用,解析了这些蛋白质网络在脑内的分布和沟通方式,以及在什么年龄这些通路可被激活。

  研究人员还将全部信息塞入了一个软件平台,方便用户可视化脑部蛋白网络中的疾病风险因素。

  当下,许多研究通过扫描病人遗传信息识别问题基因,这些基因被称为疾病发育的“风险因素”。“脑部障碍由一系列风险因素共同导致,”Coba说。“单一风险因素致病的概率非常低,大概只占某种疾病全部病例的2%。”

  好比德克萨斯机场所有航班停飞,对全国各地航班和机场肯定会造成一定影响。所有航班通过一个个机场连成网络,一个落脚点如果长时间罢工,势必影响整个网络。

  同理,基因生产蛋白质,蛋白质组成蛋白质网络。如果一个基因发生突变,蛋白质网络连接将可能出现延迟或中断。原本从A到B再到C的传递顺序,一旦失去章法就可能导致脑部障碍,例如自闭症。

  该蛋白质网络查询现已开放访问,地址是:http://neurocomplex.usc.edu/。该研究得到了美国国家儿童健康和人类发展研究所、国立卫生研究、Simons基金自闭症研究42万美元的经费支持。70%的研究经费来自于联邦政府。

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