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最大 IPO 名不副实?mRNA 疗法需要更多的时间证明自己

2018.12.17

  最近,生物科技界又一只独角兽正式登陆纳斯达克。

  美东时间 12 月 6 日,主打信使 RNA(mRNA)疗法的生物技术新锐公司 Moderna Therapeutics 公布首次公开募股,股票代码为 MRNA,预计以 23 美元/股的价格发行 2630 万股,融资将超 6 亿美元,所募集资金后续将会用于药物研发与临床试验。

  Moderna Therapeutics 是一家专注于研发 mRNA 疗法的生物技术公司,其通过 mRNA 将人体细胞打造成“体内工厂”的创新理念,在近年来得到了一众资本大鳄的青睐,自 2011 年成立以来,已经先后募集了超过 26 亿美元的股权融资,目前 Moderna Therapeutics 估值达 70 亿美元。

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  目前该公司处于研发阶段的 mRNA 疗法项目共有 21 个,分布在预防性疫苗、癌症疫苗、局部再生疗法、罕见病相关疗法等方面,其中共有 9 个相关项目已进入 I 期临床试验阶段,1 个关于治疗心脏衰竭的再生性因子项目(Program NO. AZD8601, VEGF-A)进入 II 期临床试验,值得一提的是,Moderna Therapeutics 目前并没有产品进入市场。

  此次公开募股是生物科技版块历史上最大的 IPO 融资案例,但似乎发行者对自身预期过高,公开的资本市场并不买账,上市首日(美东时间 12 月 6 日)就跌破发行价。

  打造“体内工厂”

  生命就像是一尊自然界鬼斧神工的雕刻,无数的生物大分子存在和参与了这一“雕琢”的过程。在完成的过程中,DNA 就像是图纸,蛋白质则是这幅杰作的最终呈现,而从中完成信息传递、操作的重要角色之一就是 RNA。转录 DNA 序列信息,随后将这一信息翻译成为蛋白质,这其中充当“桥梁”角色的 RNA 被称为 mRNA(信使 RNA)。

  如果将人类细胞视作一个“体内工厂”,mRNA 便是可以生产特定蛋白质的“工人”,换句话说,只要我们可以找到合适的“工人”,就能让细胞“工厂”生产出自身需要的目的蛋白质,甚至是可以治愈疾病的“药物”。

  相比于传统医疗领域,RNA 疗法可谓是另辟蹊径。相对于常规药物的研发与检测,mRNA 的合成不仅简单快速,且价格低廉。同时这种人为设计的核酸材料并不会诱发人体的免疫反应,更重要的是,与稳定的 DNA 不同,行使过功能的 mRNA 随后便会降解,不会对人体产生其他的毒害或副作用。

  通过注射特定 mRNA 将患者自身细胞打造成为“体内工厂”正是 Moderna Therapeutics 公司的初衷,而这一设想一旦实现,将会给整个生命健康、医药研发领域带来革命性的颠覆。

  不需要注射或服用传统药物,患者只需要注射特定的 mRNA 就会“自愈”—mRNA 疗法所勾勒的愿景美好到到让人无法拒绝。

  因而当 Moderna Therapeutics 的一经 mRNA 疗法提出,便得到一众资本的追捧,一时间投资、合作,纷至沓来。

  资本的新宠

  成立于 2011 年(也有认为成立于 2010 年)的 Moderna Therapeutics 一出场就充满神秘气息。2010 年,哈佛大学教授 Derrick Rossi 成功使用一种修饰过的 mRNA 转染人体细胞使其脱分化重回干细胞状态。随后,他与同在哈佛大学的同事 Tim Springer 对这一发现的商业化可能进行了讨论,同时对早期的 mRNA 技术实验验证进行了更深入的验证。

  直到 2012 年,Moderna Therapeutics 才逐渐为众人所知,在此之前,整个公司都处于极度低调的状态,所有员工都签署有严格的保密协议,甚至业界一度以为这是一家专注于干细胞研究的生物技术公司。

  但不鸣则已、一鸣惊人,Moderna Therapeutics 的首次亮相便有着不俗的表现。2012 年,Moderna 首次便募得了 4000 万美元投资,随后各种资本纷纷涌来,到 2015 年,Moderna 共募得了 9.5 亿美元投资,同时拿下了生物技术类初创公司单轮融资额之最的桂冠,当时公司估值为 30 亿美元。

  好运气并没有停下,2016 年,Moderna 再次获得 4.7 亿美元融资,2017 年,Moderna 又斩获 5 亿美元融资。2018 年初,在完成 G 轮融资后,Moderna 的市场估值达到 70 亿美金。

  从初出茅庐的“独行侠”,到如今名副其实的行业独角兽。Moderna 只用了短短 7 年时间。在这 7 年时间里,除了“吸金”,Moderna 更是毫不吝啬的开始全方面“散财”。

  由于 mRNA 药物广泛的应用可能与简便的研发工艺,Moderna 在研究领域选择方面可谓是全面开花。从癌症、罕见病、心血管疾病,甚至到传染病,目前该公司处于研发阶段的 mRNA 疗法项目共有 21 个,其中共有 9 个相关项目已进入 I 期临床试验阶段,1 个关于治疗心脏衰竭的再生性因子项目进入 II 期临床试验。

  除此之外,Moderna 更聪明的建立了自己的“朋友圈”,先后与包括阿斯利康、亚力兄制药、默克等多个著名药企建立合作联系,同时也积极的参与政府与基金会相关项目研发。

  积攒了足够的财力、项目和人脉,现在 Moderna 可以正式登场了。2018 年 11 月,Moderna 向美国证券交易委员会递交文件,正式申请于纳斯达克上市。美东时间 2018 年 12 月 6 日,Moderna 首次公开募股,股票代码为 MRNA,以 23 美元/股的价格发行 2630 万股,融资超 6 亿美元。

  但结果出乎意料,Moderna 上市首日即跌破发行价,大跌 19.13%。

  镜花水月?

  投资具有一定的风险,而科技投资尤其是这样。因为项目的超前性和不确定性,投资甚至有一些投机的成分。

  近年来,投资市场表现出极大的热情。2018 年 10 月,Allogene Therapeutics 获得了 3.24 亿美元的 IPO 融资,Rubius Therapeutics 在 7 月份以超过 20 亿美元的初始估值带来了 2.41 亿美元的融资规模。Homology Medicines 在 3 月份的 IPO 中融资 1.66 亿美元,目前市值超过 7 亿美元。

  但对于目前并没有任何商业化产品的 Moderna 来说,普通投资者看到的更多是风险而非利润。近年来,伴随着资本市场的投资额水涨船高,初创公司也开始用资本市场的标准自我评估,但对于普通公开市场,显然有着另一套评判标准。

  与同类公司进行比较就是其中很好的一项。不错,Moderna 是 mRNA 疗法领域的独角兽,但觊觎 RNA 疗法的生物技术公司远不止它一家。而比较之下,Moderna 可谓是表现平平。

  2018 年 8 月,美国 FDA 批准 Alnylam Pharmaceuticals 的Onpattro(patisiran)用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病成人患者。值得一提的是,这 FDA 批准的首款也是唯一一款 RNA 干扰(RNAi)治疗药物。同时该公司还有多项 siRNA 产品已经进入 3 期临床试验阶段。

  同样,因为一直以来的私有性质,公众对 Moderna 的了解缺乏,因而使人们更趋向于谨慎判断。

  诸多原因共同作用,形成了 Moderna 首日亮相的草草收场,但这并不意味着 mRNA 疗法的挫败,也许对于市场来说,仍旧需要更多的时间对 Moderna 进行观察和考验。


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