RNAi作用机理及药物研发进展（二）
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事实上，很多制药公司在RNAi上投入了大量的资源，以 siRNA 作为治疗手段的前景诱人，siRNA 从发现到现在短短几年的时间内，第一个 RNAi 药物 Bevasiranib （ Acuity 公司）已经诞生 , 用于治疗湿性老年性黄斑变性 (AMD) 。
据报道：FDA已经批准了Quark药业用于肾移植病人的试验siRNA药物DGFi的新药临床试验申请。在2008年下半年，I期或II期临床试验已启动。
目前Alnylam是RNAi药物研发的领头羊，它的siRNA研究领域比较广，已经有一些RNAi药物在临床阶段，尤其是在抗病毒方面有的已经到临床三期了，预计RNAi药物五年内就可以上市了。Alnylam开发的 RNAi 药物用来治疗呼吸道合胞病毒、流行性感冒、帕金森病和高胆固醇血症等。siRNA作为药物会比一般小分子药物开发要快，选择性会更好，如果能够更好地解决药物靶细胞递送，相信可以治疗许多现在药物治疗效果不理想的疾病。
我国在创新药物方面的研究还远远落后于西方国家。而RNAi 技术的发展历史很短，是一项刚刚兴起不久的生物技术，虽然我们目前已经与发达国家有一定差距，但差距仅有几年的时间，如果我们加速发展，完全有条件赶超发达国家，有可能在一定时期内在创新药物开发方面取得突破性进展。特别是，利用这一技术可弥补我国在化学制药方面与发达国家之间的巨大差距。这一项新技术给我们带来了一个千载难逢的发展机遇。
疾病 |
RNAi试剂 |
导入方法 |
临床试验阶段 |
公司或机构 | |
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眼部疾病 |
湿型老年黄斑病变（AMD） |
siRNA |
玻璃体腔注射 （Intravitreal） |
临床前期试验 |
Quark Biotech |
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Modified siRNA (VEGF) |
玻璃体腔注射 （Intravitreal） |
I/Ⅱ期临床试验 |
Sirna |
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Modified siRNA (VEGFR) |
玻璃体腔注射 （Intravitreal） |
I期临床试验 |
Acuity |
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病毒感染 |
HBV和HCV |
siRNA |
阳离子脂质体 （Liganded nanoparticle：cationic-lipid delivery system） |
临床前期试验 |
Nucleonics/Intradigm http://www.intradigm.com/ |
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呼吸综合症（RSV） |
siRNA |
滴鼻，喷雾器 （Intranasal，Aerosol） |
I期临床试验 |
Alnylam |
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艾滋病 （HIV） |
shRNA |
慢病毒介导 （Lentivirus） |
I期临床试验 |
Benitec/City of Hope |
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癌症 |
肝癌 （Hepatic cancer） |
siRNA |
金刚烷-PEG-环糊精阳离子聚合物 （Liganded nanoparticle：cyclodextrin-containing polymers，adamantane-PEG modifier） |
临床前期试验 |
Calando |
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实性瘤 （Solid tumour cancers） |
siRNA（VEGF） |
PEG-阳离子聚合物 （Liganded nanoparticle：PEG-PEI） |
临床前期试验 |
Intradigm |
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其他疾病 |
肌萎缩侧索硬化(ALS) |
siRNA |
N/A |
临床前期试验 |
CytRx |
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炎症 （Inflammatory diseases） |
siRNA |
缩氨酸 （Peptide） |
临床前期试验 |
Nastech |
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