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PNAS：研究者发现攻克遗传性肌肉疾病的靶点

2013.11.06

　　遗传性的肌肉疾病包括肌营养不良症和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，很多年来，科学家都在寻找治疗肌肉疾病的疗法，如今来自亚利桑那大学等处的研究者开发了一种新型的疗法来治疗肌肉疾病，相关研究刊登于国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上。

　　健康状况下，个体的肌肉会根据自身情况的需要来决定生长或者萎缩;然而对于肌肉创伤或者肌肉疾病的个体来讲，急性的肌肉缺失需要其自身不断增加肌肉的生长，而肌肉快速的增长往往是通过成体卫星细胞(一种干细胞)来激活的，研究者认为，理解这一过程将帮助他们开发进行肌肉修复的疗法。

　　这项研究中，研究者检测了调节蛋白质降解的基因Numb在促进肌肉生长过程中扮演的角色，研究者Wilson-Rawls说道，由于该基因可以对蛋白质进行靶向作用，因此，我们认为基因Numb处于一种关键的决定性位置，其可以使得卫星细胞维持其特性或者变成肌肉纤维，如今通过对Numb突变的小鼠进行实验发现，或许该基因扮演了另外一个角色。

　　结果显示，基因Numb可以抑制肌生成抑制蛋白，后者是一种限制肌肉生长的蛋白质并且可以引发肌肉萎缩。研究者说道，我们就可以利用该基因作为理想靶点来开发治疗肌肉缺失的新型疗法，我们的研究发现阐明了肌肉生长和萎缩两种状态间的关系，并且为开发治疗肌肉疾病的疗法提供了希望。

　　最后研究者Alan Rawls说道，在促进肌肉萎缩病人肌肉生长的过程中，我们同样需要开展工作来研究如何抑制肌肉萎缩的信号路径，这样才能够有效地治疗患者的肌肉疾病。

als 肌肉疾病

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