关于AAV选择的条件的介绍
1. 治疗基因的长度不能过大。AAV的总容量4.7kb,还要包括AAV自身的ITR,启动区和RNA加尾信号;
2. 基因需要持续表达,蛋白可以是分泌型,也可以是非分泌型;
3. 长期表达目的基因,无毒副作用;
4. 不需要目的基因立刻表达;
5. 不需要基因高水平表达;
6. AAV载体对靶细胞具有较高的转导效率。
推荐
1. 治疗基因的长度不能过大。AAV的总容量4.7kb,还要包括AAV自身的ITR,启动区和RNA加尾信号;
2. 基因需要持续表达,蛋白可以是分泌型,也可以是非分泌型;
3. 长期表达目的基因,无毒副作用;
4. 不需要目的基因立刻表达;
5. 不需要基因高水平表达;
6. AAV载体对靶细胞具有较高的转导效率。