Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群，用于6-11岁儿童患者
福泰制药（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Symdeko（tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）扩大适用人群，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的患者；（2）携带至少一个拷贝反应性突变的患者。在美国，Symdeko之前已获FDA批准，用于12岁及以上、携带2个拷贝F508del突变或一个反应性突变的CF患者。
值得一提的是，Symdeko也是Verted公司获FDA批准治疗6-11岁年龄段CF儿童患者的第3种针对疾病根本病因的药物。2012年，Vertex推出了全球首款CF靶向治疗药物Kalydeco（ivacaftor），适用于携带不同CFTR突变的CF患者；第二款产品Orkam（lumacaftor/ivacaftor）于2015年上市，适用于携带2个拷贝F508del突变的CF患者。
随着此次批准，Symdeko增加了一个额外的剂量强度（tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg和ivacaftor 75 mg），用药方面：早晨一片（tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg）、傍晚一片（ivacaftor 75 mg），间隔约12小时。该药之前已上市的剂量强度为Symdeko（tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg和ivacaftor 100 mg），用药方面：早晨一片(含tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg)、傍晚一片(含ivacaftor 150 mg)，间隔约12小时。
福泰制药执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani表示：“今天FDA扩大批准Symdeko用于6-11岁CF儿童，是我们努力为最年轻的患者提供治疗方案迈出的重要一步，这使我们更接近于为所有CF患者开发药物的目标。”
克利夫兰大学医院、克利夫兰医疗中心、彩虹婴儿和儿童医院医师Seth Walker表示：“目前，我们已经看到Symdeko对12岁及以上CF患者的临床影响。此次扩大批准，对可能受益于CFTR调制的6-11岁CF患者群体而言是一个重要的里程碑，使我们能够在疾病早期治疗CF的根本缺陷。对于从未开始或已经停止另一种CFTR调制剂且符合资格的CF患儿而言，Symdeko是一个重要的治疗选择。”
福泰制药公司完成了一项为期24周的开放标签、多中心III期研究，评估了tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor在美国和加拿大6-11岁CF儿童患者中的药物动力学、安全性和耐受性。该方案的总体耐受性良好，安全性数据与之前对12岁及以上CF患者中的研究结果相似。该研究的全部数据将在今年晚些时候公布。
CF是一种由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着北美、欧洲和澳大利亚约7.5万人。目前，已发现的CFTR基因突变大约有2000个，其中F508del突变是导致CF的最常见病因，约占整个患病人数的45%。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠，该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，造成呼吸困难及反复感染，最终可导致死亡，CF患者死亡的平均年龄在20岁左右。
一些突变可导致CFTR蛋白在细胞内不能正常加工或折叠，并且通常不能到达细胞表面。Symdeko的药物成分为tezacaftor和ivacaftor，其中tezacaftor旨在解决突变CFTR蛋白的运输和加工缺陷，使其能够到达细胞表面；ivacaftor则能在细胞膜上增加CFTR蛋白通道保持开放的时间，进一步增强其功能。
Symdeko®/Symkevi®（tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）已获美国、加拿大、瑞士、澳大利亚、欧盟批准用于携带特定突变的12岁及以上CF患者。福泰制药计划于2019年下半年在欧盟提交治疗6-11岁CF儿童的扩大适应症申请。
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