EBioMedicine：治疗罕见神经疾病的新疗法
最近，辛辛辛那提大学的一项研究显示，一种用于治疗包括胶质母细胞瘤在内的某些癌症的靶向疗法可能也有利于治疗其他神经系统疾病。
这项研究4月6日在线发表在《EBioMedicine》杂志上，该研究显示，一种名为SapC-DOPS的纳米颗粒的药物载体能够在不伤害健康细胞的情况下提供靶向治疗。这种方法被证明可以成功治疗其他神经系统疾病，如帕金森病等。
这项研究由加州大学内科医学系血液肿瘤科的教授xiaoyang Qi和辛辛辛那提儿童医院医学中心人类遗传学部的研究教授Ying Sun领导。
（图片来源：Www.pixabay.com）
高切氏病，是 一种严重而罕见的遗传性疾病，其中一种类型的脂质积聚在细胞和某些器官中。这种疾病会导致瘀血、疲劳、贫血、血小板低、肝脏和脾脏肿大，以及一些患者出现的协调性差、癫痫发作和认知问题。由于该疾病是由某种酶的遗传性缺乏引起的，因此患者需要酶替代疗法来治疗这种病症，但FDA批准的酶替代疗法的一个主要局限性在于其无法穿过体内的血脑屏障。因此，现有的治疗方法只对高切氏症影响其内脏器官的患者有效，如肝脏和脾脏等，但对大脑或神经系统没有治疗效果。
"某些纳米颗粒具有穿过血脑屏障并选择性地靶向脑组织的能力，提供了一种生物载体来输送酶替代疗法。"
2000年代初，Qi开发了SapC-DOPS，它是一种细胞蛋白SapC和磷脂DOPS的组合，组装成微小的空腔，可以选择性地靶向细胞并提供治疗，同时又能不伤害其他未受影响的细胞和组织。过去，他曾将其用于癌症动物模型中，包括脑癌、肺癌、皮肤癌、前列腺癌、血液癌、乳腺癌和胰腺癌等，结果很有希望。现在正在临床试验中研究，用于治疗胶质母细胞瘤。
这项研究表明，它能通过特定的受体和淋巴循环系统渗透到大脑中，帮助清除体内的毒素和废物。"在这项研究中，我们表明，在动物模型中，纳米颗粒能够将该酶输送到必要的组织，特别是大脑，"Sun说。"这种新颖的治疗方法纠正了中枢神经系统细胞和组织中该酶的不足，并在高切氏病动物模型中有效地减少了炎症和神经问题。"
"我们的研究提出了纳米疫苗的新用途，为治疗这种类型的疾病提供了新的策略，"Qi补充说。"这是思考应用时的冰山一角，它可能意味着对其他神经系统疾病的治疗有希望。虽然这项研究集中在一种罕见的疾病上，但可能对类似的、但更为常见的病症也有影响，比如帕金森氏病。"
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