勇立潮头，奋楫争先。第十五届苏州血液学峰会圆满收官

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勇立潮头，奋楫争先。第十五届苏州血液学峰会圆满收官

2022.10.13

2022年10月8日-9日，国内外众多血液学顶级专家齐聚人间天堂姑苏城，共同参与第十五届苏州血液学峰会。悠悠十余载，漫漫征程路，目前苏州血液学峰会已成为血液学领域的重要学术盛会，也是全国众多血液学同道和领域知名学者分享学术前沿进展的坚实平台。

本次会议以“勇立潮头，奋楫争先”为主题，特邀众多国内外享有盛名的专家学者作精彩学术报告，共话血液学领域的“新进展、新理论、新技术”，展示从前沿基础研究到临床实践的最新成果。2022年10月9日，大会精彩继续，为血液学领域发展持续助力。医脉通特整理本次大会精彩内容，以飨读者。

器官特异性血栓与止血及空间转录组学进展分享

Lijun Xia教授作精彩报告

在浙江大学医学院附属第一医院金洁教授和解放军总医院第五医学中心艾辉胜教授的共同主持下，美国俄克拉荷马医学研究中心Lijun Xia教授分享了题为“Organ Specific Thrombosis & Hemostasis and Spatial Transcriptomics”的精彩内容。

血栓与止血在多种疾病领域中均占据重要地位，近年来临床在血栓和止血的机制研究方面取得了重大成果，这些成果也进一步促进了许多类型血液疾病的发展，但出凝血疾病表现出的器官特异性及其机制仍困扰着许多基础和临床科研工作者。本中心研究发现，小鼠在发育过程中若缺乏Podoplanin（PDPN），可能导致严重的脑出血，这提示PDPN对调节大脑血管生成具有重要作用；Platelet CLEC-2缺失可防止小鼠出现肺部、肾脏、脑部动脉血栓形成，这可能为血栓性血小板减少性紫癜（TTP）提供一个新的治疗靶点；血管性血友病因子（vWF）与镰状细胞贫血血管栓塞也存在一定的联系。针对出凝血疾病在不同器官表现出特异性的问题，目前正在利用第三代组学检测手段——空间转录组学进行相关探索。

分子胶的作用机制及其在血液肿瘤领域的应用

赵仁滨博士作精彩报告

在陆道培医院医疗执行院长陆佩华教授和暨南大学附属第一医院曾辉教授的共同主持下，北京诺诚健华医药科技有限公司赵仁滨博士分享了分子胶的作用机制及其在血液肿瘤领域的应用的相关内容。

泛素化/蛋白酶体和泛素连接酶E3是血液肿瘤治疗药物研发领域备受关注的靶点。目前，分子胶和PROTAC：IMiD靶向蛋白降解已成为肿瘤治疗领域的新技术，许多科研工作者正依托该技术研发靶向泛素连接酶的新药。ICP-490是一种创新型高活性免疫调节剂，能够高效快速降解Aiolos，直接杀伤肿瘤及增强免疫功能，克服来那度胺耐药，显著改善多发性骨髓瘤（MM）的治疗现状；此外在治疗DLBCL方面ICP-490也展现出了良好潜力，L-MIND研究显示ICP-490联合方案能够为DLBCL患者带来长期生存获益。

CAR-T治疗血液系统恶性肿瘤回顾与展望

韩为东教授作精彩报告

在暨南大学血液学研究所李扬秋教授和中国医学科学院血液病医院肖志坚教授的共同主持下，解放军总医院第一医学中心韩为东教授回顾并展望了CAR-T治疗血液系统恶性肿瘤的相关内容。

CAR-T疗法始于“个案”，成就于“群体”，取得突破的原因在于适应症的合理选择及制备技术的巨大提升。短期内，中国细胞治疗临床研究即已步入国际第一梯队，该成果的取得与多方面因素有关，如目前中国已形成包括医院、学校、企业、政府相关机构等在内的协作结构模式，为细胞治疗发展奠定了良好“硬件”基础；中国细胞治疗监管政策从宏观到微观，为细胞治疗逐步搭建了完善的框架等。但是目前CAR-T的主要靶点均为国外首先发现，这也为我国CAR-T发展敲响了警钟。在发展过程中，CAR-T疗法进入非霍奇金淋巴瘤二线治疗推荐大大提升了相关领域工作者对CAR-T发展的信心，人们也在积极探索CAR-T在MM、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、急性髓系白血病（AML）等领域的应用，相信未来会有广阔的发展前景。

FLT3抑制剂及其驱动的耐药克隆演化

王前飞教授作精彩分享

在郑州大学第一附属医院宋永平教授和上海长海医院王健民教授的共同主持下，中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）王前飞教授就FLT3抑制剂及其驱动的耐药克隆演化的相关内容做了精彩分享。

初诊AML患者的克隆多样性较低，较少出现parallel evolution，且多数患者一个克隆仅有一种信号突变；复发患者样本克隆多样性很高，会出现更多的亚克隆突变。针对AML患者的组学研究发现，FLT3具有丰富的突变多样性。对于初诊患者而言，原发耐药化疗的不同ITD突变体呈现不同的演化轨迹；复发难治的患者则具有复杂的克隆结构、多种演化模式及多克隆耐药等特点。靶向药物相比于化疗会呈现不同的突变选择压力，Type-I FLT3抑制剂会旁路激活耐药演化，Type-II FLT3抑制剂则会驱动激酶区突变和旁路耐药过程。耐药克隆可能是预先存在或由药物诱导产生。针对这一状况，可以考虑进行多样化、针对性联合用药策略。

转化医学理念引领淋巴瘤精准诊治

赵维莅教授作精彩分享

在苏州大学附属第一医院吴德沛教授和《中华血液学杂志》杂志社董文革社长的共同主持下，上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授以转化医学理念引领淋巴瘤精准诊治为主题作了精彩分享。

淋巴瘤精准诊治的主要难点在于该病的高分子异质性、高化疗耐药率、高疾病侵袭性等，基于全景式组学的致病分子新标志、生物学行为的化疗耐药新靶点和高水平临床研究的循证诊治新策略，转化医学的合理应用可显著提升淋巴瘤患者的临床疗效。基因组测序在血液肿瘤领域具有重要地位，我中心研究显示直肠真杆菌可通过产生SCFA抑制肠道炎症水平，真杆菌缺乏的相关肠道炎症会促进肠淋巴瘤的发生发展，提示临床可通过监测患者宏基因组异常来进行靶向干预。相关领域工作者应重视将发病机制的新发现切实转化为临床关键的诊断和治疗技术，从而建立具有中国特色的淋巴瘤个体化精准诊疗体系。

中国造血干细胞移植的前景和展望

张晓辉教授做精彩报告

在北京大学人民医院刘开彦教授和福建医科大学附属协和医院王少元教授的共同主持下，北京大学人民医院张晓辉教授分享了中国造血干细胞移植的前景和展望。

目前中国造血干细胞移植发展已步入快车道，2009年-2021年数据显示，我国造血干细胞移植例数显著增加，在AML、重型再生障碍性贫血（SAA）等领域进展迅速，以SAA为例，该病移植治疗所占我国移植整体比例由2008年的6%快速提升至2019年的13%，且超过50%的SAA患者接受单倍体造血干细胞移植；此外，在地中海贫血、Fanconi贫血等领域造血干细胞移植也有一定的进展。分子靶向、免疫治疗与造血干细胞移植相结合的模式能够产生“扩展移植适应症人群、改善移植疗效”的双赢效果，未来应进一步进行相关探索。

新型CAR-T细胞治疗难治复发恶性血液病

黄河教授作精彩报告

在徐州医科大学附属医院徐开林教授和西安交通大学第一附属医院张梅教授的共同主持下，浙江大学医学院附属第一医院黄河教授阐述了新型CAR-T细胞治疗难治复发恶性血液病的前沿进展。

在中国CAR-T细胞治疗恶性肿瘤领域，血液肿瘤以B系来源为主，在T系和髓系中也逐渐取得突破；在实体瘤的胃癌和肝癌中也取得了良好疗效。非病毒、PD1定点整合CAR-T细胞具有生产成本低、随机插入风险降低、疗效增强、可多样化改造等技术优势，拥有很好的杀伤肿瘤细胞的能力，初步临床研究结果显示可使多线复发难治的淋巴瘤完全缓解（CR）率由50%提升至87.5%，这也是目前报道的最高缓解率。通用型CAR-T对于难治复发ALL具有很好的疗效，但在体内持续时间欠持久，有待进一步完善，且对于T-ALL，靶向CD7 CAR-T同时清除CD7+正常T细胞，可能增加感染风险，临床需要加强预防。OriCAR-017 CAR-T细胞治疗难治复发MM患者客观缓解率（ORR）为100%，sCR率为60%，且无剂量限制性毒性，无神经毒性，不良事件安全可控。应用基因编辑技术在T细胞水平进行基因敲减或表达增强可进一步改善CAR-T细胞功能，减少不良反应。