未破裂脑动静脉畸形的预防性根治
未破裂脑动静脉畸形随机试验 试验发现药物管理优于介入治疗 背景
预防性根治未破裂脑动静脉畸形的临床效益尚不明确。 未破裂脑动静脉畸形随机试验旨在比较分配入单纯药物管理组和药物管理加介入治疗组的未破裂脑动静脉畸形患者间的死亡和有症状中风风险。
未破裂脑动静脉畸形随机试验 试验发现药物管理优于介入治疗 方法
该试验从九个国家的 39 个临床中心招募了未破裂脑动静脉畸形的成年患者（≥18 岁）。患者随机分配（通过基于 Web 的系统，以 1:1
的比例，使用随机排列区组设计[区组大小为 2、4 或
6],根据临床地点分层）至药物管理加介入治疗组（即单独或组合进行神经外科、栓塞或立体定向放疗）或单纯药物管理组（即在需要时对神经症状进行药物治疗）。
患者、临床医生和研究人员都知道治疗分配情况。 主要预后为止复合终点（死亡或有症状中风）的时间；采用意向性治疗进行初步分析。 本试验已在
ClinicalTrials.gov 登记，编号为 NCT00389181.
未破裂脑动静脉畸形随机试验 试验发现药物管理优于介入治疗 结果
随机分组过程始于 2007 年 4 月 4 日，止于 2013 年 4 月 15 日。由于药物管理组显示出优效性（对数秩 Z 统计值为
4·10,超过了预先设定的停止边界值 2·87），美国国立卫生研究院 国立神经系统疾病和中风研究所
指定的数据和安全性监测委员会建议停止随机分组。 此时共获得了 223 名患者的预后数据（平均随访时间为 33·3 [SD 19·7]
个月），其中介入治疗组 114 人，药物管理组 109 人。药物管理组中有 11 名患者 （10·1%）达到主要终点，相比之下，在介入治疗组中有
35 人 （30·7%）。 药物管理组的死亡或中风风险显著低于介入治疗组（危险比 0·27,95% CI 0·14—0·54）。
除了介入治疗组患者中发生中风（45 和 12,p<0·0001）及与中风无关的神经功能损害（14 和
1,p=0·0008）者的数量多于药物治疗组之外，未发现其他危害。
未破裂脑动静脉畸形随机试验 试验发现药物管理优于介入治疗 结果解读
未破裂脑动静脉畸形随机试验表明，在 33 个月的随访期间，单纯药物管理预防未破裂脑动静脉畸形患者死亡或中风的效果优于药物管理加介入治疗。 该试验的观察阶段仍在继续，以确定在额外 5 年的随访中，该差距是否持续存在。
