FDA加速批准锥虫病新药用于儿童患者
FDA近日加速批准了使用苄硝唑(benznidazole)治疗2至12岁患有查加斯病(Chagas disease)的儿童患者。这是在美国批准的首个治疗查加斯病的药物。
查加斯病，又称美洲锥虫病(American trypanosomiasis)，是一种由克氏锥虫(Trypanosoma cruzi)引起的寄生虫感染，可以通过不同途径传播。其中包括接触某些昆虫粪便、输血或母婴传播。患者感染这种疾病多年之后，会患有严重的心脏疾病，也会影响吞咽和消化。虽然查加斯病主要影响生活在南美洲农村地区的人们，但最新的估计显示，在美国大约有30万人患有查加斯病。
苄硝唑是一种硝基咪唑类抗寄生虫药，具有良好的抗克氏锥虫急性感染效果。与其他硝基咪唑类化合物一样，苄硝唑的主要作用机制是产生能破坏寄生虫DNA或细胞机制的自由基。在此之前，FDA为苄硝唑颁发了优先审评资格和孤儿药资格。
苄硝唑在6至12岁的儿科患者中的安全性和有效性，在安慰剂对照的两项临床试验中得到了验证。在第一项试验中，大约有60%服用苄硝唑的儿童抗体测试从阳性转为阴性，安慰剂组该比例为14%。第二项试验的结果也相似，大约55%服用苄硝唑的儿童抗体测试转为阴性，而安慰剂组只有5%。在2至12岁的儿科患者中，试验还对苄硝唑的安全性和药代动力学(人体如何吸收、分配和清除药物)进行了额外研究，这为患者提供了建议剂量信息。
Chemo Group为这款新药在美国FDA的注册上市中起到了核心作用。药明康德集团合作伙伴DNDi（Drugs for Neglected Diseases initiative）也在这过程中起到了主要的支持作用。
FDA药物评估与研究中心抗菌产品办公室(Office of Antimicrobial Products)主任Edward Cox博士说：“FDA正致力于为热带病提供安全有效的治疗方案。”
