smn1基因的拷贝数值多少正常

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• 外显子的跳跃突变的介绍

  互联网

  2022.10.06
• 首都儿科研究所多学科团队精准防治罕见病患儿

  中国科学报

  2022.3.18

  罕见病精准防治
• 一例3个月内起病的婴儿吉兰-巴雷综合征病例分析

  互联网

  2022.3.15
• 简述基因治疗的最新临床研究进展

  互联网

  2020.9.01
• NEJM重磅|基因治疗临床试验大获成功！载入史册！

  互联网

  2020.8.24
• 简述基因治疗的最新临床研究进展

  互联网

  2020.8.17
• 诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效！

  生物谷

  2020.3.26

  zolgensma
• 焦点事件

  
  全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！Zolgensma日本获批

  生物谷

  2020.3.20

  肌萎缩症脊髓性sma
• 改善SMA患者运动功能，罗氏口服疗法达到3期临床终点

  药明康德

  2020.2.07

  sma患者罗氏口服
• 显著改善SMA患者运动功能 罗氏口服疗法达到3期临床终点

  2019.11.12

  罗氏口服疗法sma患者
• 不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验

  CPhI制药在线

  2019.9.29

  spinrazazolgensma
• 安全性良好 长期疗效持久 诺华公布SMA基因疗法最新结果

  药明康德

  2019.9.20

  诺华sma基因
• 基因治疗重大进展 脊髓性肌肉萎缩症被批准临床治疗

  iNature

  2019.5.28

  基因治疗肌肉萎缩症脊髓性
• 基因疗法在重塑脊髓性肌萎缩等遗传病治疗方面的新药

  生物谷

  2019.5.27

  基因疗法
• 诺华基因疗法Zolgensma在3期临床试验中获得满意结果

  药明康德

  2019.5.07

  肌肉萎缩zolgensma
• 治疗脊髓性肌萎缩症药物诺西那生钠注射液在中国获批

  生物谷

  2019.3.01

  获批注射液肌萎缩症脊髓性
• 百健全球首个SMA药物新研究 罗氏、诺华或后来居上

  新浪医药新闻

  2018.10.09

  百健sma药物
• Mol Cell：基因的剪接作用如何影响机体的患病风险

  生物谷

  2018.9.04

  基因剪接
• 百健公布SPINRAZA新数据 显著改善寿命及运动能力

  药明康德

  2018.4.25

  寡核苷酸反义sma
• 治疗肌萎缩症，反义核酸药物3期临床结果积极

  药明康德

  2018.2.28

  肌萎缩spinrazasma