药物靶点是什么？
1 药物靶点的定义
药物靶点通常是指药物在体内与其发挥作用的分子或生物结构。这些靶点可以是细胞内的特定蛋白质、酶、受体、离子通道、细胞表面分子等。药物靶点与药物发挥作用的方式密切相关，在药物研发和治疗中起着至关重要的作用。从另一个角度来理解。它们是药物所针对的特定细胞、组织或病理过程，通过与其相互作用来达到治疗效果或影响生物过程。这些靶点可以是细胞信号转导途径中的关键蛋白质，或者与疾病发生发展密切相关的分子目标。
2 药物靶点的作用
药物研发的初衷就是通过干预靶点来治疗疾病。研究人员会通过分子生物学、生物化学、结构生物学等手段来鉴定、验证和研究潜在的药物靶点。致力于寻找与特定疾病相关的靶点，并设计出能够选择性干预这些靶点的药物。每个药物靶点的特性和功能都需要经过深入的研究和验证，以确保药物的疗效和安全性。
药物靶点是药物与其发挥效应的分子或生物结构，这些靶点与疾病的发展、生物过程或病理过程密切相关。药物研发的目标是通过作用于特定的药物靶点来达到治疗疾病的效 果。
3 药物靶点的占比
目前主要的药物靶点是蛋白质，以四大家族作为主导：视紫红质样G蛋白偶联受体（Rhodopsin-like G protein-coupled receptors ，GPCR；也称为7TM1）、离子通道（ion channels）、蛋白激酶（protein kinases）和核激素受体（nuclear hormone receptors），这四大家族被认为是privileged families，因为它们占所有人类蛋白质靶标的44%（GPCR：12%；离子通道：19%；激酶：10%；核受体：3%（图1左）。此外，由于每个靶点对应的FDA批准的药物数量可变，这些privileged families对70%的小分子药物的治疗效果负责（GPCR：33%；离子通道：18%；激酶：3%；核受体：16%（图1右）
图1 Major protein families as drug targets.
而在不同物种间药物靶点也有相对较高的通用性，在脊椎动物（狗、猪、大鼠、小鼠和斑马鱼）都提供了相对良好的人类药物靶点覆盖率。
图2 靶点蛋白在几种模式生物中的可用性
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