囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。
帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二常见的神经退行性疾病。它表现为进行性的运动控制丧失（比如静息状态下的震颤和缺乏面部表情）以及其它非运动症状（比如抑郁和焦虑）。帕金森病至今无法治愈，仅在美国，每年的新确诊病例就高达6万例。
AAV-GAD是一款在研基因疗法药物，能将谷氨酸脱羧酶（GAD）基因递送至丘脑底核，以增加人脑中的主要抑制性神经递质GABA的产生。GAD是GABA合成中的限速酶，因此通过基因疗法增加丘脑底核GAD的表达，将导致运动回路正常化，并改善帕金森病的症状，同时不影响其他可能造成现有疗法并发症的大脑区域。AAV-GAD目前已获得美国FDA的快速通道资格。
AAV-GAD的疗效在临床试验中也获得验证。使用AAV-GAD治疗帕金森病的2期临床试验抵达预先指定的主要终点。此外，该疗法的耐受性良好，没有观察到与治疗相关的显着不良事件。
MeiraGTx总裁兼首席执行官Alexandria Forbes博士表示：“这次战略性收购为我们提供了一个令人兴奋的中期阶段候选产品，它有颇具前景的临床数据。此次收购也扩展了我们潜在的神经退行性疾病疗法组合。我们很高兴继续通过临床开发推动AAV-GAD，并期待为帕金森病患者提供新的治疗方法。”
Vector联合创始人Michael Kaplitt博士说：“我们很高兴凭借在基因疗法临床开发和制造方面的专业知识，与MeiraGTx的优秀团队合作，继续开发这种新型基因疗法候选产品。AAV-GAD具有革新帕金森病疗法的潜力，为治疗选择有限的患者提供了希望。”
