百时美施贵宝停止Rebrozyl针对罕见血液病二期临床试验
当地时间6月6日，百时美施贵宝宣布停止其在研药物Rebrozyl针对患有非输血依赖 (NTD) β地中海贫血患者的研究计划，并撤回了其补充生物制剂许可申请 (sBLA)。该临床试验之所以被停止，是因为根据当前采集的数据，百时美施贵宝无法向FDA阐明在该患者群体中Rebrozyl的收益风险状况。
该决定是在Rebrozyl的PDUFA日期被推迟几周后做出的。此前，FDA表示PDUFA日期可能需要被延迟至6月底。百时美施贵宝并未就其暂停在研项目的决定披露任何细节，只表示目前从BEYOND的II期临床试验收集到的数据不足以回答FDA的问题。
BEYOND二期临床试验是针对Rebrozyl对患有NTD β地中海贫血的成人患者在提供支持治疗的同时进行的疗效和安全性试验。百时美施贵宝在去年6月表示，在145名患者的研究中，与安慰剂相比，Rebrozyl和支持性治疗改善了77%的患者的贫血状况。89.6%的患者在第24周内不需要输血，而安慰剂组的这一数据仅为67.3%。
虽然NTD患者不需要终生定期输血，但他们可能会遇到一系列并发症，需要偶尔甚至频繁输血。Rebrozyl引发的最常见的副作用是骨痛（Rebrozyl组为36.5%，安慰剂组为6.1%）、头痛（Rebrozyl组为30.2%，安慰剂组为20.4%）和关节痛（Rebrozyl为29.2%，安慰剂为14.3%）。
Celgene于2011年斥资2500万美元从Acceleron手中购得该款Rebrozyl药物，2019年，百时美施贵宝收购Celgene。此后，百时美施贵宝就将Rebrozyl药物纳入囊中。
值得一提的是，Rebrozyl是百时美施贵宝认为最终每年可实现40亿美元销售额的四种药物之一。早在2020年，它就获得了第二个适应症的批准，用于治疗部分患有低风险骨髓增生异常综合征的成年人的贫血症。在2021年，该药物的年销售额为5.51亿美元。
百时美施贵宝声称，停止针对NTD适应症的二期试验对Rebrozyl的整体表现预期影响相对较小，并对其实现40亿美元的销售额预测仍然充满信心。
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