新基与蓝鸟生物达成战略合作，开发抗BCMA CAR-T疗法bb2121
美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）近日联合宣布，双方已达成一项合作协议，共同开发和共同推进bb2121，这是一种实验性抗B细胞成熟抗原（anti-BCMA）嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，开发用于复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的治疗。
bb2121的原理是在患者的T细胞上嵌合BCMA的受体，其制备过程为：从每例患者的血液中分离获得T细胞，使用编码BCMA抗原受体的慢病毒载体对T细胞进行修饰，使T细胞表面表达BCMA受体。治疗时，MM患者先接受2种化疗药物（环磷酰胺和氟达拉滨）预处理，以杀死患者体内现有的T细胞，随后输注bb2121，一旦输注回患者体内，bb2121就开始寻找并杀死表达BCMA的细胞。
监管方面，bb2121在2017年11月被美国FDA授予了治疗R/R MM的突破性药物资格（BTD），并且被欧盟EMA授予了治疗R/R MM的优先药物资格（PRIME）。
新基与蓝鸟生物于2013年3月首度达成战略合作，开发CAR-T疗法，靶向并摧毁癌细胞。2015年6月，双方修订了合作协议，并重申重点开发靶向BCMA的候选药物。bb2121是蓝鸟生物的先导肿瘤学项目，目前正开发用于R/R MM的治疗。根据已签订的协议条款，新基和蓝鸟生物将共同负责bb2121在美国市场的开发、生产及商业化，新基将独自承担bb2121在美国以外市场的药品生产和商业化事宜。
除了bb2121之外，双方也正在开发第二代anti-BCMA CAR-T疗法bb2127。bb2127是在第一代CAR-T疗法bb2121基础上开发的产品，结合了一种PI3K抑制信号，可生产出一种富集“记忆T细胞”的CAR-T产品，这是一种寿命更长、更强效的T细胞亚群，在临床前研究中表现出改善的抗肿瘤活性。
BCMA是一种极其重要的B细胞生物标志物，在高达60%-70%的MM病例中，BCMA在B细胞发育过程中表达，并且广泛表达于MM细胞表面。目前，BCMA已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。
