跳跃基因的基因治疗应用
此前,美国明尼苏达州的科研人员报道说,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系统——一种能够避免病毒转移基因技术缺陷的基因治疗技术在实验室中能够矫正导致镰状细胞贫血病(SCD)的基因缺陷。
在这项发表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中,CliffordJ.Steer和同事指出,病毒作为传递载体引发了多种安全关注。
在SCD中,编码β-球蛋白的基因的一种突变导致血色素异常,使红细胞变成镰刀形。由于对病毒载体的潜在风险和其他问题的逐渐关注,使病毒载体用于基因治疗遇到越来越多的障碍。
利用实验室培养的细胞,研究人员证实SB-Tn系统可以将正常的β-球蛋白基因传递到细胞中。这个系统是一种鱼基因,该基因在沉睡了1500万年后于1997年被其他研究人员再次唤醒。该转座子系统能够满足基因治疗的关键要求。
细胞摄入由SB-Tn技术传递的基因,然后这些基因以长期稳定的状态制造正常的β球蛋白。而且,这些基因能够被遗传,随着细胞增殖而传递下去。
研究人员之所以将这种“睡美人”定义成一个转座子或跳跃基因,是因为它能够从一段DNA上的一个位置跳跃到另外的位置。
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