罕见阵发睡眠性血尿新药抵达3期终点 计划今年申请上市
近日，Alexion Pharmaceuticals公布了在研长效C5补体抑制剂ALXN1210的3期顶线积极结果。该研究表明，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者可以从每两周的Soliris（eculizumab）治疗中有效且安全地转换为每八周的ALXN1210治疗。
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PNH是一种慢性、进行性、衰弱性和可能危及生命的超罕见血液疾病，可在没有预警的情况下，在所有种族、背景和年龄的男性和女性中发生，平均发病年龄为30岁出头。PNH通常无法识别，延误诊断范围从1年到10年以上。在PNH患者中，慢性、不受控制的免疫系统补体级联激活会导致溶血、贫血、疲劳、深色尿液和呼吸急促。慢性溶血最具破坏性的后果是形成血栓，可能损害重要器官，甚至导致过早死亡。预计三分之一的PNH患者在诊断后五年内无法存活。这些患者急需有效疗法来延长生命。
由Alexion发现和开发的ALXN1210是一款创新长效C5抑制剂，可以抑制人体免疫系统补体级联中的C5蛋白，从而阻止红细胞的破坏，防止PNH引起的凝块和器官损伤。它与Soliris的关键区别是ALXN1210是一种每八周服用一次的长效制剂，而使用Soliris的患者需要每两周接受一次药物输注。
在3月中旬公布的临床试验中，ALXN1210在PNH初治患者（未接受过补体抑制剂治疗）中表现出不劣于Soliris的疗效。在此次转换研究中，ALXN1210再次证实了不劣于Soliris的疗效，这是基于主要研究终点乳酸脱氢酶（LDH）水平的变化（PNH中补体介导溶血的直接标志物）。该研究还证实了ALXN1210在所有四个关键次要终点的非劣效性：突破性溶血患者的比例，通过慢性疾病疗法功能评估(FACIT)-疲劳量表评估的生活质量从基线的变化，避免输血的患者以及血红蛋白水平稳定的患者比例。此外，使用ALXN1210的患者没有发生突破性溶血，而使用Soliris的患者有5名发生这种状况。该研究的详细结果将在即将举行的医学大会上发布。
“ALXN1210再次达到了Soliris在第二项大型3期研究中设定的高标准。重要的是，我们现在拥有强大的数据证明，PNH患者可以有效且安全地从Soliris转换到ALXN1210，”Alexion公司执行副总裁兼研发部主管John Orloff博士说：“我们非常高兴的是，超过440多名患者（包括从未接受过补体抑制剂的患者和使用Soliris稳定且转换为ALXN1210的患者）的3期PNH研究的整体数据显示，所有主要和关键次要终点结果都支持ALXN1210，包括突破性溶血。我们相信ALXN1210的差异化特征可能对患者和临床医生是有意义的改善，并期待在2018年中旬尽快在美国和欧盟提交全球监管申请，然后在今年晚些时候在日本提交监管申请。”
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