诺和诺德皮下注射预防性治疗A/B型血友病II期临床获成功
丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据，结果证实了concizumab在A型血友病患者（Explorer 5研究）和存在抑制剂的A型和B型血友病患者（Explorer 4研究）中的良好安全性以及预防出血事件的临床概念验证。
该研究中，concizumab治疗的耐受性良好，无不良事件相关的停药和血栓栓塞事件。II期临床研究显示，尽管许多患者由于保守的给药规则而治疗不足，但年出血率与因子预防治疗相当。重要的是，未观察到突破性出血治疗的安全问题，所有患者选择继续进行研究的扩展阶段。
Explorer 4研究的调查员Amy Shapiro表示：“这些结果对于体内存在抑制剂的B型血友病B患者而言尤其重要，因为对于这些患者来说，治疗选择很有限。之前，FDA已经授予concizumab突破性药物资格（BTD），用于治疗体内存在抑制剂的B型血友病患者。”
诺和诺德生物运营部执行副总裁Ludovic Helfgot表示：“我们很高兴concizumab II期临床研究的结果支持其作为一种安全且耐受性良好的皮下预防疗法在所有血友病患者中的应用，不论抑制剂状态如何，我们很高兴继续推进III期临床开发，全球III期项目将于今年晚些时候启动。”
concizumab是一种首创的（first-in-class）、高亲和力的人源化重组单克隆抗体，通过结合其Kunitz-2结构域来抑制TFPI（组织因子途径抑制剂），使FVIIa:组织因子复合物产生足够的活化因子X，以恢复血友病患者的止血潜能。由于其独特的作用机制，无论抑制剂状态如何，concizumab在A型和B型血友病中预期同样有效。此外，皮下注射可能会改善依从性，从而获得更好的治疗结果。
Explorer 5是一项II期研究，入组了36例A型血友病患者。Explorer 4是一项随机对照II期研究，共入组了26例存在抑制剂的A型和B型血友病患者，该研究中患者以2:1比例随机分配接受concizumab预防性治疗或重组活化因子VII（rFVIIa）产品eptacog alfa（活化）按需治疗。基于II期研究中收集到的知识，包括基于保守疗效的个体剂量递增方案，诺和诺德已经为关键性III期临床研究开发了优化剂量和试验设计。
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