免疫性血小板减少症新药！福坦替尼日本3期研究成功
Rigel制药公司近日宣布，其合作伙伴Kissei制药公司已发布了在日本开展的3期临床研究的阳性顶线结果。该研究正在评估Tavalisse（fostamatinib disodium hexahydrate，福坦替尼）治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。
这项3期临床研究（n=34）结果显示：Tavalisse治疗组实现稳定血小板应答的患者比例显著高于安慰剂组。稳定的血小板应答定义为：在治疗第14-24周的最后6次计划访视中，至少有4次血液中血小板计数≥50000个血小板/μL。该研究中，Tavalisse的安全性与其他临床试验一致，没有发现新的或异常的安全性问题。
2018年10月，Rigel与Kissei签订了独家许可和供应协议，在日本、中国、韩国开发fostamatinib（福坦替尼）的所有现有和潜在适应症。在美国，fostamatinib于2018年4月获得批准，以商品名Tavalisse上市，用于治疗对先前治疗应答不足的慢性ITP成人患者。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征是免疫系统攻击并破坏自身的血小板，导致血液中血小板计数低（血小板减少症），易出血，并对患者生活质量产生不利影响。慢性ITP患者发生严重出血事件的风险增加，从而导致严重的医疗并发症甚至死亡。目前治疗ITP的方法包括类固醇、血细胞生成促进剂（TPO受体激动剂）和脾切除术。然而，并非所有患者都能够采用现有的疗法得到充分的治疗。因此，ITP患者仍然需要更多的治疗选择。
Tavalisse是一种口服脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板的破坏来应对疾病的潜在自身免疫原因，为慢性ITP成人患者提供了一个重要的新治疗方案。
Rigel执行副总裁兼首席医疗官Wolfgang Dummer博士表示：“这些3期研究结果补充了大量证据，证明fostamatinib可能为ITP患者提供有意义的益处。fostamatinib具有独特的作用机制，通过阻止血小板破坏来解决ITP潜在的自身免疫原因。我们也正继续评估fostamatinib治疗温热抗体自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的潜力，这是另一种罕见的血液疾病，在该病中免疫系统会破坏血细胞。”
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