首个腱鞘巨细胞瘤药物！
日本药企第一三共（Daiichi Sankyo）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理pexidartinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格（PRD），该NDA申请批准pexidartinib用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年8月3日。
PRD是FDA创立的一个新药审查通道，授予能够在治疗、诊断或预防疾病方面与已上市药物相比具有显著改善的药物，获得PRD的药物，FDA将给予加速审查并在6个月完成审查，而非标准的10个月。
pexidartinib是一种实验性、新型口服小分子，能够有效抑制集落刺激因子-1受体（CSF1R）。CSF1R是导致TGCT的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因素。pexidatinib也能够抑制c-kit和FLT3-ITD。
pexidatinib由第一三共的小分子结构指导研发中心Plexxikon公司发现，该药是第一三共管线中在不到4个月时间内获美国FDA受理的第2种化合物，这将有助于推进该公司到2025年提交7种不同的癌症新分子实体的使命。除了优先审查资格外，FDA还授予了pexidartinib治疗TGCT的突破性药物资格、孤儿药资格。在欧洲，pexidartinib也被授予了治疗TGCT的孤儿药资格。
目前，尚无针对TGCT的系统疗法。如果获批，pexidartinib将成为首个也是唯一一个获准治疗存在严重发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状TGCT的药物。
2019年1月31日，美国临床肿瘤学会（ASCO）将“罕见癌症治疗进展”认定为“年度进展”，并将pexidatinib选为5大罕见疾病治疗进展之一，称其为治疗TGCT的首个有希望的实验性疗法。
pexidartinib NDA的提交，是基于关键性III期临床研究ENLIVEN的数据。这是在TGCT患者中评估一种系统性实验性疗法的首个安慰剂对照研究。来自该研究的结果已在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。数据显示，采用实体瘤缓解评估标准v1.1评估，在治疗第25周，口服pexidartinib治疗组的总缓解率（ORR）为39%，安慰剂组为0%，数据具有统计学显著差异（p＜0.0001），达到了研究的主要终点。pexidartinib治疗组病情实现缓解的患者，在中位随访6个月（最长17个月）后，没有发生病情进展。
TGCT又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS）或腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS），这是一种罕见的、通常是非恶性的关节或腱鞘肿瘤，在某些患者可能具有局部侵袭性。TGCT影响滑膜关节、粘液囊、和肌腱膜，导致受累关节或肢体肿胀、疼痛、僵硬和活动性降低。患者通常在20-50岁确诊，取决于TGCT类型，女性患肿瘤的可能性是男性的二倍。
TGCT分为2种类型：局部型（90%）和弥漫型（10%）。局部型TGCT在完全切除后的复发率约为15%，弥漫型TGCT在完全切除后的复发率约为20-50%。目前，TGCT的主要治疗方法包括手术切除肿瘤。然而，对于复发、难以治疗或肿瘤包裹骨骼、肌腱、韧带和其他关节部位的弥漫型TGCT患者，手术更难切除或可能无法改善。对于更严重的病例，额外的手术可能会导致严重的关节损伤、致衰性功能性损伤、生活质量下降和截肢。
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