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新技术：光遗传学帮助盲人恢复一些光明

2021.5.26

　　一位在一只眼睛里植入了藻类基因的盲人在特殊的护目镜的帮助下拿起了笔记本。

　　研究人员今天（5月24日）报告说，一名盲人获得了一种感光藻类蛋白的基因，在特殊护目镜的帮助下，他现在可以看到和触摸物体。

　　他的视力增长不大——他不能看到颜色，也不能辨别面孔或字母。但是，如果这种治疗能够帮助其他研究参与者，那么对于严重失明的人来说，它可能比其他视觉技术更具优势。对于神经科学家来说，这一结果是一个里程碑:首次发表使用一种相对较新的技术——光遗传学来治疗人类疾病的报告。

　　宾夕法尼亚大学的Jean Bennett从事失明基因治疗工作，他没有参与这项研究。他说:“这不是人们梦想的那种视力，但这是一大步。”

　　光遗传学利用光来控制神经元。科学家们加入一种名为视蛋白的光敏蛋白基因，这种蛋白来自藻类或细菌，然后用光线照射细胞，触发视蛋白改变形状，从而开启或关闭神经元的活动。自近20年前开发以来，光遗传学主要被用作研究动物大脑回路的工具。但研究人员希望有一天它能治疗帕金森症和失明等疾病。

　　巴塞尔大学(University of Basel)的科学家兼医生Botond Roska在上周的新闻发布会上说，“眼睛是最简单的地方”，因为它体积小，容易接触。

　　在这项临床试验中，病人患有一种叫做色素性视网膜炎的遗传性疾病，他们失去了视网膜感光细胞，而视网膜感光细胞是利用人类的视蛋白将光转化为电信号传递给大脑的。但是他们的眼睛仍然有神经节细胞，通过视神经将这些信号传递到大脑。这意味着患者可以通过给这些细胞注入微生物视蛋白来获得视力。

　　第一位志愿者是一名58岁的法国男子，他在40年前开始失明。实验开始时，他能感知光线，但不能分辨形状。他受伤的眼睛里注射了一种无害的病毒，叫做腺相关病毒，这种病毒携带着来自藻类的视蛋白基因。研究人员等了几个月，直到病人眼中的神经节细胞开始产生新的蛋白质。然后，他们开始训练他使用一种特殊的护目镜，这种护目镜可以放大来自图像的入射光，并将其聚焦在视网膜上，其波长为视蛋白所能感知的琥珀色。

　　匹兹堡大学医学院和巴黎视觉研究所的医学科学家José-Alain Sahel在新闻发布会上说：“几个月后，该男子报告说，当他戴着护目镜走在外面时，他可以看到行人十字路口的白色条纹。他‘非常激动’，尽管可能‘没有我们激动’。”

　　然后这个人开始通过实验室测试:他通常能找到并触摸放在白色桌子上的黑色物体，比如笔记本或订书钉盒，不戴护目镜他就看不见。他还能数到三个玻璃杯(见下面的视频)。研究小组在5月24日的《Nature Medicine》杂志上报道说，当病人戴上一顶测量大脑活动的布满电极的帽子时，信号显示大脑的视觉皮层(大脑中与视觉有关的部分)有活动。

　　他还告诉研究人员，他的日常生活得到了改善。他说，戴上护目镜，他可以更容易地找到车牌、电话、家具或门。

　　由于冠状病毒大流行，迄今为止在试验中接受治疗的其他7名患者未能完成使用护目镜的训练。研究人员说，一些人接受了更大剂量的病毒载体，这可以帮助他们看到更详细的东西，比如调整护目镜——尽管这些改进都不能让他们看到颜色。

　　荷兰神经科学研究所的神经科学家Pieter Roelfsema说:“能在人类身上起作用真是太棒了。”

　　目前，对这类患者唯一批准的治疗方法是安装在眼镜上的摄像头，发送信号到植入眼睛的电极上。它可以改善光感知，让一些人看到形状，但它需要手术。Roelfsema的实验室正在开发一种帮助猴子看到字母的大脑植入物，但他指出，这将比眼部注射“更具侵入性”。

光遗传学护目镜

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