四氢生物蝶呤的基本信息介绍
四氢生物蝶呤 [sì qīng shēng wù dié lìng]
[生物化学] tetrahydrobiopterin
分子式:C9H15N5O3
分子量:241.25
CAS号:17528-72-2概述
“BH4缺乏症是当今少数的几种可控制的遗传性疾病之一。
首个治疗四氢生物蝶呤缺乏症药物中国获批
四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症,这个看起来奇怪的疾病名称,给众多的家庭带来了巨大的痛苦,上周首个治疗BH 4缺乏症的药物获得国家食品药品监督管理局(SFDA )批准。这个治疗BH 4缺乏症的药物就是科望。
科望分别于2007年12月和2008年12月获得了美国FDA及欧盟EMA的快速批准,并被授予了孤儿药的身份。在国外进行的600多例临床试验中,患者反应良好。科望可以有效控制BH4缺乏症患儿血液中的苯丙氨酸水平,减少脑部持续受损的风险,显著提升患儿的生活质量。
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