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基因治疗的给药途径分类

2022.4.26

①ex vivo 途径:这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞(或异种细胞),经体外细胞扩增后,输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全,而且效果较易控制,但是步骤多、技术复杂、难度大,不容易推广;

②in vivo 途径:这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体,直接导入体内。这种载体可以是病毒型或非病毒性,甚至是裸DNA。in vivo基因转移途径操作简便,容易推广,但尚未成熟,存在疗效持续时间短,免疫排斥及安全性等一系列问题。


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