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关于基因治疗的基本步骤介绍

2023.3.21

  1、转移

  在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类:病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中,RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中,然后把重组病毒感染宿主细胞,以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等。

  2、表达

  目的基因的表达是基因治疗的关键之一。为此,可运用连锁基因扩增等方法适当提高外源基因在细胞中的拷贝数。在重组病毒上连接启动子或增强子等基因表达的控制信号,使整合在宿主基因组中的新基因高效表达,产生所需的某种蛋白质。

  3、安全措施

  为避免基因治疗的风险,在应用于临床之前,必须保证转移-表达系统绝对安全,使新基因在宿主细胞表达后不危害细胞和人体自身,不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等,尤其是在将反转录载体用于基因转移时,必须在应用到人体前预先在人骨髓细胞、小鼠体内和灵长类动物体内进行类似的研究,以确保治疗的安全性。

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