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关于神经系统疾病的基因治疗介绍

2023.3.22

  Lesch-Nyhan综合征是一种遗传性的代谢性脑病,由编码次黄嘌呤核糖转移酶(HPRT)的基因缺陷所引起;帕金森氏病是一种退行性脑病,由于产生多巴的神经元退化,导致大脑纹状体内多巴胺水平降低,临床上给患者注射左旋多巴可改善症状,但长期注射及药物的副作用令患者难以承受。较为理想的方式是在脑内持续表达酪氨酸羟化酶(TH),使其催化酪氨酸转变为为左旋多巴;Alzheimer氏病也是一种多因素引起的退行性脑病,造成大脑皮质和海马回神经元萎缩,通常采用神经营养因子防止神经元退化。由于慢病毒载体能够体内转导神经元并建立长期稳定的表达,因此对于以上疾病的基因治疗非常具有吸引力。可以设想,分别将编码HPRT、TH或神经营养因子的基因通过慢病毒载体介导,体内注射至神经元,有可能对上述疾病产生良好效果。

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