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喜讯！华东师范大学成功改进ABE基因编辑系统

2018.8.03

　　近日，华东师范大学和中山大学的科学家们通力合作，成功改进了ABE基因编辑系统，相关成果于2018年7月31日发表在《protein & cell》杂志上。

　　DNA碱基由腺嘌呤（A），胸腺嘧啶（T），胞嘧啶（C）和鸟嘌呤（G）组成，它们以特定的顺序排列以编码遗传信息。ABE系统能够使腺嘌呤（A）转化为鸟嘌呤（G），因此它可以成为科学家们改变遗传密码的工具。由于几乎一半的人类遗传疾病是由C / G到T / A突变引起的，这种突变恰好可以通过ABE系统进行理想地修正，因此这是一种很有前景的治疗技术，不仅可以用于制作特定的动物疾病模型，也可以直接用于基因治疗。

　　小鼠和大鼠是生物学和医学研究中最重要的两种模式生物，因为它们很容易饲养和繁殖，并且在生理上与人类相似。利用转基因啮齿类动物模型，科学家在理解人类生物学、疾病病理学和治疗多种疾病的方法上都取得了重大进展。然而，即使使用像CRISPR / Cas9这样的靶向基因编辑技术，也不容易产生含有特定基因突变体的小鼠（或大鼠）疾病模型。

　　而在本研究中，华东师范大学李大力博士带领的团队，使用改进的ABE系统有效地产生了三种小鼠品系，以模拟被称为Dunchenne Muscular Dystrophy（DMD）的遗传性肌肉变性疾病。他们还使用大鼠模型来模拟II型遗传性糖原贮积病，即GSD或Pompe病。这些模型是测试创新疗法，特别是基因疗法的重要资源。