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人类干细胞模型中发现LINE1转录因子新功能1

2018.3.26

干细胞是人体内一种尚未分化的细胞,具有极强的分化和再生能力。通过研究人类干细胞模型,可帮助研究疾病的治疗。Aicardi-Goutieres综合征(AGS)是一种罕见但致命的遗传性自身免疫性疾病,其临床特征包括炎症标志物和其他炎症反应增加,类似于婴儿在子宫内获得的出生前病毒感染。早期研究表明,对细胞免疫反应调节来说,AGS患者缺少正常的关键核酸代谢基因,其中一种有助于防止DNA异常积聚的TREX1酶生产不足。                                   

干细胞是人体内一种尚未分化的细胞,具有极强的分化和再生能力。通过研究人类干细胞模型,可帮助研究疾病的治疗。Aicardi-Goutieres综合征(AGS)是一种罕见但致命的遗传性自身免疫性疾病,其临床特征包括炎症标志物和其他炎症反应增加,类似于婴儿在子宫内获得的出生前病毒感染。早期研究表明,对细胞免疫反应调节来说,AGS患者缺少正常的关键核酸代谢基因,其中一种有助于防止DNA异常积聚的TREX1酶生产不足。

AGS发病机制的深入研究开展一直十分困难,因为动物模型无法准确地模拟这种人类疾病。近日,来自加州大学圣地亚哥分校的研究人员Muotri和他的同事们用胚胎干细胞(ES细胞)和来自患者身上的诱导多能干细胞(iPS细胞)成功创建了AGS细胞模型,并利用人工构建的人类干细胞模型发现了抑制疾病进程的已知药物。


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