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FDA 使用患者报告结果测量多发性骨髓瘤患者的衰弱程度

2023.7.13

　　美国 FDA 最近发布了一项研究，探讨使用患者报告结果（PRO）来评估多发性骨髓瘤患者的衰弱程度，以期直接从患者那里获得关于患者体验的科学信息。

　　衰弱（frailty）是一种与衰老相关的身体和生理功能下降综合征，包括虚弱和疲劳，更多并发症以及对药物治疗耐受性降低等症状。肿瘤患者中的衰弱会增加副作用、治疗终端、疾病进展、住院治疗和死亡的风险。有证据表明，在选择治疗方法、调整剂量和提供支持性护理时考虑患者衰弱程度可能有助于减少副作用并提高患者对药物的耐受性。

　　一个广泛用于评估衰弱情况的工具是 Fried 衰弱表型，其通过五个指标来评估衰弱：无意识的体重减轻，无力或握力差，疲惫，缓慢的步速，和低体力活动。但如果在需要临床医生评估的情况下，进行这些衰弱评估可能需要额外的时间和资源。而患者报告结果（PRO）可以直接由患者提供关于患者自身健康、生活质量和功能的有价值的信息。

　　FDA 和外部研究人员探讨了患者回答评估癌症患者生活质量的常用问卷（欧洲癌症研究和治疗组织生活质量 30 项问卷 EORTC QLQ-C30）中的某些问题是否可作为 Fried 衰弱表型的替代来评估多发性骨髓瘤患者的衰弱程度。研究人员的目标是创建一个患者报告的衰弱表型，从而可以使用之前报告的患者应答追溯性地检测衰弱。

　　研究人员使用 FDA 数据库，将 2010 年至 2021 年间提交的九个用于多发性骨髓瘤治疗药的 III 期随机临床试验纳入分析，并将分析限于在基线时完全完成 EORTC QLQ-C30 调查问卷的复发/难治性（对治疗无反应）疾病的患者。然后研究人员选择测量与每个“Fried 衰弱”标准相同或相似概念的问卷项目，创建一个由五个项目组成的“患者报告的衰弱表型”。

　　总分：0=健康；1或2=有衰弱预兆；≥3=衰弱

　　研究人员的统计分析表明，这些问题彼此相关，并且有足够的内部一致性信度（测量的是同一事物）和结构效度（测量的是旨在评估的概念）。研究人员发现，患者报告的衰弱表型所检测到的衰弱与患者的合并症（存在其它病症）、行动不便、自我护理和参与日常活动有关。

　　但研究者也指出，虽然这项研究显示了使用 PRO 指标来检测衰弱的一些潜力，但这是一项“概念验证” -一项使用预先存在的数据测试开发患者报告表型的想法的研究。创建更有效的调查问卷可能需要来自不同学科的患者和专家的更广泛的反馈。

　　有必要进行进一步的研究来评估多发性骨髓瘤患者报告的衰弱表型与临床结局之间的关联，并了解这种表型与其他衰弱指标之间的关系。鉴于该研究的发现，研究人员认为可能有更多机会使用患者报告的数据来检测其他肿瘤学环境中的衰弱。

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识林

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