发作性睡病新药--口服食欲素受体激动剂TAK-994突破性疗法
TAK-994旨在选择性靶向食欲素-2受体，开发用于治疗发作性睡病1型（NT1）患者的白天过度嗜睡（EDS）。
发作性睡病
武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予TAK-994突破性疗法认定（BTD），这是一款处于2期临床阶段的口服食欲素激动剂，旨在选择性靶向食欲素-2受体。
目前，TAK-994正被开发用于治疗发作性睡病1型（NT1）患者的白天过度嗜睡（EDS）。这是一种改变睡眠-觉醒周期的慢性神经系统疾病。EDS是NT1的一种标志性症状，其特征是一个人无法全天保持清醒和警觉，以及每天无意或在不适当的时间入睡。
BTD是FDA的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，在审查时有资格进行滚动审查和潜在优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
根据国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示信息，TAK-994已于2020年7月在中国获得临床试验默示许可。
TAK-994是武田位于日本Shonan的实验室发现的，是Shonan健康创新园开放创新中心的一部分，是武田开创性的以多资产食欲素为重点的特许经营的主要候选产品。此次BTD标志着武田加速开发努力将这一重要的潜在疗法带给NT1患者方面的一个重要里程碑。
FDA授予TAK-994 BTD，部分基于早期和初步临床数据，这些数据表明：在NT1患者中，TAK-994可显著改善白天清醒的客观和主观测量结果。目前，TAK-994正在进行一项2期研究（TAK-994-1501）。来自已完成的2期研究的数据将在得出研究结论后在未来召开的科学会议上公布。
武田神经科学治疗领域负责人Sarah Sheikh表示：“发作性睡病1型患者白天嗜睡过度，这可能意味着他们经常在工作或学校睡着。如果获得批准，TAK-994有潜力改变我们目前治疗NT1的方式，解决该疾病核心的内在食欲素缺陷问题。食欲素在调节人体睡眠-觉醒周期中起着关键作用，并支持大脑中促进身体自然觉醒的通路。”
原文出处：U.S. Food and Drug Administration Grants Breakthrough Therapy Designation to Takeda’s Investigational Compound, TAK-994, an Oral Orexin Agonist in Clinical Development for Narcolepsy Type 1 (NT1)
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