欧盟计划加强罕见病方面合作

• 实验室动态

  
  湖北省拟认定重点实验室12个（附名单)

  湖北省科学技术厅

  2023.12.21

  重点实验室湖北省科技厅
• 焦点事件

  
  新增126种药品 | 2023年国家医保药品目录发布

  　　中国青年报 新华社 新京报

  2023.12.13

  药品罕见病医保药品药品目录肿瘤用药
• 焦点事件

  
  中国学者首次发现命名一种新的口腔罕见病

  科技日报

  2023.11.29

  口腔
• 爱湾智造 | 质向未来 爱湾医学临床质谱仪产品预发布暨媒体交流会圆满结束

  

  爱湾医学公众号

  2023.11.29

  爱湾医学乔迁仪式
• 国谈“收官战”：罕见病药和中医药同进场

  科创板日报

  2023.11.21

  中医药罕见病
• 焦点事件

  
  深圳医学科学院今日成立 频上热搜的她，任创始院长

  中国新闻网 深圳特区报 互联网综合

  2023.11.21

  深圳颜宁医学科学院创始院长
• 焦点事件

  
  168个药品进入最终谈判 2023年国家医保谈判收官

  北京商报 央视新闻 上观新闻

  2023.11.21

  药品医保医保谈判
• 焦点事件

  
  医药工业高质量发展，医疗器械备案与注册证突破24.5万张

  人民日报

  2023.11.15

  医疗器械中成药产业链医药工业
• 科技前沿

  
  首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究启动，已完成首例治疗

  中国新闻网

  2023.11.10

  基因药物检验检测法布雷病
• 实验室动态

  
  进博会风采-"奇迹实验室"科学创新不断

  互联网

  2023.11.08

  肿瘤疫苗赛诺菲血液病进博会奇迹实验室数智接种站
• 企业风采

  
  减肥药卖爆了！诺和诺德前三季度司美格鲁肽大卖142亿美元

  诺和诺德

  2023.11.03

  肥胖诺和诺德司美格鲁肽
• 基金委管理科学部发布2个专项项目指南：数据要素

  基金委

  2023.9.28

  基金委项目
• 焦点事件

  
  上半年我国1类新药获批数量超20个，数量超去年全年

  人民日报健康

  2023.9.04

  新药mrna获批抗抑郁中药新药新冠疫苗
• 焦点事件

  
  赛默飞与信念医药达成战略合作，共同推动中国基因治疗行业创新发展

  赛默飞

  2023.9.01

  赛默飞战略合作信念医药
• 焦点事件

  
  小核酸药发展迅速，核酸合成仪选对了么？

  分析测试百科网

  2023.9.01

  药物研发小核酸药核酸合成仪
• 84岁高龄仍坚守临床一线——记卢光琇

  2023.8.22

  干细胞,卢光琇,医学遗传学
• BCEIA 2023 ‖ 后疫情 大健康高峰论坛2

  

  bceia

  2023.6.29

  高峰论坛bceia大健康后疫情
• 使用普伐他汀钠的不良反应

  互联网

  2023.6.28
• 第九届中国生物医药创新合作大会线下加载中……

  

  第九届中国生物医药创新合作大会组委会

  2023.6.27
• 上海市“数智医疗产业联盟”发起成立

  互联网综合

  2023.6.20

  罕见病
• 关于腓骨肌萎缩症的基本介绍

  互联网

  2023.6.13
• 自闭症有特效药了吗？广义来说雷特综合征算第一个

  澎湃新闻

  2023.6.13

  自闭症特效药
• 关于低碱性磷酸酶血症的简介

  互联网

  2023.6.12
• 唯一药物即将退出中国：罕见病患者遇到罕见时刻

  中国青年报

  2023.6.11

  药物罕见病患者
• 关于白血病的眼部表现的简介

  互联网

  2023.6.11
• 唯一药物即将退出中国：罕见病患者遇到罕见时刻

  中国青年报

  2023.6.09

  药物罕见病患者
• 关于β-酮硫解酶缺乏症的基本信息介绍

  互联网

  2023.6.01
• 人工病毒载体可用于基因编辑

  科技日报

  2023.6.01

  基因编辑人工病毒
• 约三成罕见病患儿5岁前病逝，专家建议设立专病中心

  澎湃新闻

  2023.5.30

  罕见病儿科
• 2023年第三届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2023)

  

  2023年第三届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2023）组委会

  2023.5.17
• 关于先天性高胰岛素性低血糖血症的简介

  互联网

  2023.5.09
• ChatGPT在罕见病诊断的应用

  互联网

  2023.5.06

  医疗chatgpt
• 关于泛发性脓疱型银屑病的流行病学数据介绍

  互联网

  2023.4.26
• “CAS概念验证计划”中科院医疗器械专场路演举办

  2023.4.23

  未填写
• 细胞与基因治疗 成为现代医疗主要趋势

  互联网

  2023.4.14

  细胞基因
• 会议会展

  
  核酸汇·2023中国核酸药物与新型疫苗产业大会

  核酸汇·2023中国核酸药物与新型疫苗产业大会组委会

  2023.4.07
• 企业风采

  
  加速满足临床疾病诊断需求 金域医学新开发超600个项目

  中证网 红网时刻

  2023.4.06

  临床病原体精准诊断金域医学sanger测序
• 长链3-羟酰基辅酶A脱氢酶缺乏症的简介

  互联网

  2023.4.06
• 极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症的简介

  互联网

  2023.4.06
• 上海市生物医药研发与转化功能型平台再升级

  2023.3.27

  生物,上海
• 狂犬病暴露的分级及相应处置措施

  互联网

  2023.3.20
• 焦点事件

  
  中科院导师带学生做“有用的科学”发Nature,产假在家开组会

  互联网

  2023.3.08

  科研女性妇女
• 安徽省罕见病专科联盟成立 24家医疗机构首批加盟

  中国科学报

  2023.3.03

  罕见病
• 国家自然科学基金资助遗传与罕见病相关研究概况

  2023.3.02

  罕见病,遗传
• 罕见病患者不能“断粮” 报告发布

  中国新闻网

  2023.2.28

  罕见病
• 我国多措并举提高罕见病诊疗能力

  央视新闻客户端

  2023.2.28

  罕见病国家卫健委
• 国内首家SMA脊柱侧弯诊治中心成立

  2023.2.26

  脊柱侧弯,诊治
• 关于Erdheim-Chester病的基本介绍

  互联网

  2023.2.26
• 焦点事件

  
  3分钟了解抗体药物

  互联网综合

  2023.2.22

  抗体克隆抗体药
• 财报

  
  2022年PacBio营收1.28亿美元，继续专注长度条测序

  Genomeweb

  2023.2.17

  测序pacbio长度条
• “灵魂砍价”造福罕见病患者

  人民网-观点频道

  2023.2.16

  罕见病患者
• 焦点事件

  
  基因编辑婴儿事件“主角”归来,这次带来了第三代DNA合成仪

  科技日报

  2023.2.14

  第三代基因编辑贺建奎
• 关于小儿范科尼综合征的简介

  互联网

  2023.1.29
• 加速新药准入 鼓励行业创新——解读新版国家医保药品目录

  互联网

  2023.1.21

  医保
• 焦点事件

  
  饶毅教授创始|华毅乐健苏州GMP基地正式开业！

  互联网

  2023.1.17

  饶毅华毅
• 智慧药学助力创新药物准入

  中国科学报

  2023.1.12

  创新药智慧药学
• 会议会展

  
  CGT Asia 2023第三届亚洲细胞与基因治疗创新峰会4月上海见

  CGT Asia 2023第三届亚洲细胞与基因治疗创新峰会组委会

  2023.1.06
• NEJM：在子宫内成功治疗未出生婴儿的罕见遗传病

  生物世界

  2023.1.05

  婴儿庞贝病罕见遗传病
• 政策法规

  
  1月1日起，这些进出口关税调整 涉奈玛特韦、医疗仪器等

  国务院关税税则委员会

  2023.1.04

  进出口关税调整
• 关于巨大淋巴结增生的概述

  互联网

  2023.1.02
• 焦点事件

  
  医政司发布罕见病医学中心设置标准，质谱“挑大梁”

  MIR医学仪器与试剂

  2022.12.30

  质谱罕见病
• 标准

  
  国家卫健委印发国家罕见病医学中心设置标准

  新华网

  2022.12.29

  标准罕见病医学中心
• 线粒体移植治疗罕见遗传病安全有效

  科技日报

  2022.12.27

  线粒体罕见遗传病
• 先天性白血病的简介

  互联网

  2022.12.26
• 小儿肺泡性蛋白沉积症的基本介绍

  互联网

  2022.12.10
• 荣昌生物RC118获美国FDA两项孤儿药资格认定

  互联网

  2022.12.09

  荣昌生物
• 企业风采

  
  阿斯利康人事变动，关冬梅正式上任阿斯利康中国副总裁

  思齐俱乐部/四叶草

  2022.12.02

  阿斯利康
• 关于镰刀型细胞贫血症的简介

  互联网

  2022.12.02
• 关于Prader-Willi综合征的简介

  互联网

  2022.12.02
• 焦点事件

  
  Genomenon展开4方合作，加速罕见病精准治疗药物

  Genomeweb

  2022.11.29

  精准治疗genomenon
• 政策法规

  
  抗癌药品和罕见病药品清单公布

  财政部

  2022.11.28

  抗癌清单
• 洞悉临床质谱应用前沿，专家学者三聚鹏城笔架山

  

  分析测试百科网

  2022.11.25

  质谱临床笔架山
• 关于镰状细胞性贫血的基本介绍

  互联网

  2022.11.21
• ICU抢救19天，95后女孩产后偏瘫竟是烟雾病

  2022.11.17

  烟雾病
• 实验室动态

  
  院士领衔|河南省新增3所省级重点实验室！

  河南新闻广播

  2022.11.16

  重点实验室河南省
• 企业风采

  
  “罕与光”公益项目正式启动 提升中国罕见病诊疗能力

  分析测试百科网

  2022.11.14

  罕与光因纳美
• 第二届“NGS行业峰会”召开，聚势共创基因产业新未来

  

  因美纳

  2022.11.11

  峰会ngs
• X连锁慢性肉芽肿病的简介

  互联网

  2022.11.08
• 关于狂犬病毒的传播介绍

  互联网

  2022.11.03
• 焦点事件

  
  宜昌人福“救命药”获批临床

  金融界

  2022.11.03

  人福医药氯巴占宜昌人福
• 焦点事件

  
  手提核酸站、光子计数CT......进博会精准医疗领域超“火爆”

  上海市人民政府

  2022.11.02

  医疗进博会
• 关于Whipple病的基本信息介绍

  互联网

  2022.11.01
• 29岁美女科学家发6篇Science论文获百万大奖，决定不出国

  互联网

  2022.11.01

  论文science女科学家
• 身患绝症的京东副总裁，现在身体怎么样了？

  互联网

  2022.11.01

  罕见病
• 罕见病种类已超一万种，2022年中国罕见病大会开幕

  互联网

  2022.11.01

  罕见病
• 共计2860种药品！达67%罕见病用药已纳入医保

  央视新闻

  2022.10.21

  医保罕见病
• 四氢生物蝶呤缺乏症的简介

  互联网

  2022.10.20
• 关于四氢生物蝶呤的基本介绍

  互联网

  2022.10.20
• 乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性重症肌无力, 从抗体到补体

  互联网

  2022.10.13

  乙酰胆碱
• 全球首创！武汉一医药公司研发罕见病药物进入临床三期

  互联网

  2022.10.13

  东湖
• 法国前总理患罕见病！病症严重，面容已发生变化

  互联网

  2022.10.13

  法国
• 3个月大宝宝头小，眼睛宽大，面色苍白，可能是罕见病

  互联网

  2022.10.13

  贫血
• 荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定

  互联网

  2022.10.13

  生物
• 布局加速！我国基因治疗产业现状及趋势简析

  互联网

  2022.10.13

  基因
• 医院开展自行研制试剂试点扩围，LDT助力体外诊断行业

  互联网

  2022.10.13

  ldt
• 巨大淋巴结增生的临床表现

  互联网

  2022.10.10
• 鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的简介

  互联网

  2022.10.04
• 焦点事件

  
  开出全国首张处方！“救命药”氯巴占落地

  光明日报

  2022.9.23

  癫痫原研药氯巴占
• 合作共赢 安捷伦携手品生医疗抢占临床质谱黄金赛道

  

  分析测试百科网

  2022.9.19

  安捷伦精准医疗临床质谱合作签约品生医疗
• 《美国医学会杂志—皮肤病学》：头发为何乱蓬蓬

  中国科学报

  2022.9.05

  头发蓬松
• 儿童药、创新药大爆发！人福、石四药……冲刺国产首家

  互联网

  2022.8.23

  儿童药
• 肌萎缩侧索硬化症的简介

  互联网

  2022.8.19
• 【最全指南-论坛 展览 活动】2022EBC第七届易贸生物产业大会

  

  2022EBC第七届易贸生物产业大会组委会

  2022.8.16
• 《自然》|自身免疫性甲亢甲减分子机制获揭示

  中国科学报

  2022.8.09

  甲状腺
• 什么是瑞夷综合症？

  互联网

  2022.8.03
• 什么是瑞夷综合征？

  互联网

  2022.8.03
• 细胞分选，不仅仅是FACS和MACS

  互联网

  2022.8.01

  facs
• 卫健委：推动解决群众看病就医急难愁盼问题

  新华社

  2022.7.29

  医疗医保卫健委
• 焦点事件

  
  “70万一针”寡核苷酸药进医保，此类药物分析您知道吗？

  分析测试协会

  2022.7.26

  药物分析寡核苷酸医保
• 焦点事件

  
  重磅！中国首个核酸产业园开工，背后有何玄机？

  互联网

  2022.7.26

  核酸上海产业园
• 焦点事件

  
  儿药市场破千亿！济川、健民......多个品牌强势登榜

  互联网

  2022.7.25

  儿童药国谈济川健民
• 肾上腺髓质功能亢进的概述

  互联网

  2022.7.19
• 视网膜母细胞瘤的疾病介绍

  互联网

  2022.7.18
• 威尔逊病的流行病学及病因

  互联网

  2022.7.15

  威尔逊病
• 威尔逊病的流行病学

  互联网

  2022.7.15

  威尔逊病
• 包虫病的临床表现

  互联网

  2022.7.15

  包虫病
• 2022IDC易贸新药研发影响力大会即将开始，火速报名！

  

  2022IDC易贸新药研发影响力大会组委会

  2022.7.08
• 焦点事件

  
  2022医保药品目录将修改，中药饮片纳入调整范围

  央视网

  2022.7.01

  药品医保目录
• 焦点事件

  
  明确！2022版医保药品目录调整方案正式公布

  互联网

  2022.6.30

  医保目录医保药品
• 多囊病的临床表现

  互联网

  2022.6.26

  多囊病
• Avesthagen制定四年合作计划，与Wiper共同致力于罕见病药物

  Genomeweb

  2022.6.21

  罕见病avesthagenwiper
• 镰状细胞贫血的基本介绍

  互联网

  2022.6.20
• 项目成果

  
  临床质谱再获专家共识，助力罕见病的诊断、治疗与预防

  罕少疾病杂志

  2022.6.15

  罕见病孤儿病专家共识
• 系统性硬化症的基本介绍

  互联网

  2022.6.08
• 瑞氏综合征的基本介绍

  互联网

  2022.5.29
• 半乳糖血症的基本介绍

  互联网

  2022.5.29
• 什么是肝豆状核变性？

  互联网

  2022.5.29
• 苯丙酮尿症的基本介绍

  互联网

  2022.5.27
• 结节性硬化症的病因分析

  互联网

  2022.5.16
• 创新型数字化临床CRO艾莎医学完成超亿元B轮融资

  医药魔方

  2022.5.12

  cro艾莎医学
• 焦点事件

  
  代谢重塑研究有望成肥厚型心肌病精准诊疗突破口

  中国科学报

  2022.5.11

  厚型心肌病代谢重塑
• 马方综合征的流行病学

  互联网

  2022.5.10

  马方综合征
• 企业风采

  
  因美纳与德国高校合作，为罕见病儿童提供全基因组测序

  Genomeweb

  2022.4.26

  基因罕见病因美纳
• 一例组织细胞坏死型淋巴结炎病例分析

  互联网

  2022.4.05
• 一例罕见的狂犬病病例分析

  互联网

  2022.3.30
• 一例小儿罕见阴囊绦虫病病例分析

  互联网

  2022.3.30
• 一例左足复杂夏科关节病病例分析

  互联网

  2022.3.29
• 一例AFP阴性肺肝样腺癌病例分析

  互联网

  2022.3.24
• 投融资

  
  和元生物科创板上市突破110亿，是何缘由开盘即涨56.46%？

  转化医学网

  2022.3.22
• 一例线粒体脑肌病病例分析

  互联网

  2022.3.22
• 首都儿科研究所多学科团队精准防治罕见病患儿

  中国科学报

  2022.3.18

  罕见病精准防治
• 一例罕见的海洛因脑病病例分析

  互联网

  2022.3.16
• 高通量测序的技术应用的介绍

  互联网

  2022.3.15
• 一例罕见生殖器脱垂患者病发蝇蛆病病例分析

  互联网

  2022.3.15
• 克罗恩病罕见的临床表现

  互联网

  2022.3.14
• 一例罕见的糖尿病乳酸酸中毒病例分析

  互联网

  2022.3.11
• 焦点事件

  
  两会简讯|罕见病医疗还需保障

  光明日报

  2022.3.10

  医保两会罕见病
• 焦点事件

  
  两会过后，医药行业将何去何从？且看“报告”重点

  医药地理微信公众号

  2022.3.09

  医药两会
• 划重点|14条统揽人大卫生健康工作报告

  2022.3.07

  卫生人大健康报告
• 一例罕见心脏毛霉菌病病例分析

  互联网

  2022.3.06
• 一例罕见的X连锁鱼鳞病并发Meleda角化病病例分析

  互联网

  2022.3.04
• 肾包膜下透明血管型Castleman病MRI表现病例分析

  互联网

  2022.3.03
• 华中科大师生姓氏命名新罕见病

  中国科学报

  2022.3.01

  罕见病
• 因罕而聚 明天更好——关注国际罕见病日

  央视新闻客户端

  2022.2.28

  罕见病
• 焦点事件

  
  国际罕见病日：瓷娃娃、渐冻人……预防罕见病该怎么做？

  分析测试百科网

  2022.2.28
• 科技前沿

  
  霍金如果活到今天，“渐冻症”是否已经治愈了？

  文汇

  2022.2.27

  疾病霍金ips渐冻症脑机接口
• 口腔黏膜线状IgA大疱性皮病病例分析

  互联网

  2022.2.25
• 肠系膜巨大纤维瘤病病例分析

  互联网

  2022.2.25
• 早鸟截止，BPC重磅首发议程公开，加速FIC药物开发

  

  BPC 2022 创新药系列专题会议组委会

  2022.2.25
• 创新策略使罕见病不育症患者成功妊娠并生育

  中国科学报

  2022.2.22

  上海交大多学科mdt
• 颅内原发Rosai-Dorfman病病例报告

  互联网

  2022.2.15
• 疼痛科多发性肌炎和皮肌炎病例报告

  互联网

  2022.2.14

  多发性肌炎
• 罕见多发对称性脂肪瘤病合并中枢神经系统和周围神经...

  互联网

  2022.2.12
• 市场商机

  
  年度盘点| 2022年IVD10大发展方向

  IVD从业者网

  2022.2.11

  基因检测基因筛查ivd
• “撸猫”需谨慎，扬州一女士被宠物猫抓伤后患上罕见病

  交汇点

  2022.2.11

  猫抓病
• 一针1348万元!“史上最贵药”将落地中国!

  药时空

  2022.2.11

  罕见病
• 成人型石骨症病例分析-1

  互联网

  2022.2.10
• 焦点事件

  
  美临床试验启动后，T-MSC干细胞新药又获中国CDE受理

  爱姆斯坦或

  2022.2.10

  干细胞
• 罕见的肿瘤浸润性心肌病病例分析

  互联网

  2022.2.09
• 脾脏巨大囊肿病例分析

  互联网

  2022.2.05
• 输卵管癌超声误诊阔韧带肌瘤病例分析

  互联网

  2022.2.02
• 婴儿纤维性错构瘤病例分析

  互联网

  2022.2.02
• 靶样含铁血黄素沉积性血管瘤病例分析

  互联网

  2022.1.30
• 硬脊膜动静脉瘘患者临床特征及影像学特点分析-3

  互联网

  2022.1.29
• 罕见双侧下颌第二、三磨牙水平阻生病例分析

  互联网

  2022.1.21
• DNA测序打破罕见遗传病诊断速度纪录

  科技日报

  2022.1.17
• DNA测序打破罕见遗传病诊断速度纪录

  科技日报

  2022.1.17
• 米库利兹病临床分析

  互联网

  2022.1.13

  米库利兹病
• 布鲁氏菌病表现为全血细胞减少和足下垂病例分析

  互联网

  2022.1.12
• 肝胆放线菌病——胆囊切除术后的罕见发现研究

  互联网

  2022.1.09
• 先天性无痛无汗症患儿行大腿截肢术麻醉管理

  互联网

  2022.1.08
• 产前诊断嵌合父源性全基因组单亲二倍体胎儿病例分析

  互联网

  2022.1.08
• 罕见病因导致的胃穿孔病例分析

  互联网

  2022.1.07
• 史蒂文斯-约翰逊综合征病例报告-1

  互联网

  2022.1.05
• 非经典型先天性肾上腺皮质增生症：细胞色素P450氧化...-1

  互联网

  2021.12.28
• 先天性喉软化症的腭裂患儿全身麻醉后拔管困难病例分析

  互联网

  2021.12.28
• 科技前沿

  
  这种罕见病基因疗法，已通过美国FDA审查

  生物谷

  2021.12.22

  基因生物疗法蓝鸟cald
• 焦点事件

  
  国家医保药品目录已纳入40余种罕见病用药

  新华网

  2021.12.20

  罕见病医保目录
• 我国已初步建成国家级罕见病数据共享平台

  新华社微博

  2021.12.20

  共享平台罕见病数据
• 院士专家齐聚一堂 北京色谱年会线上举办

  

  分析测试百科网

  2021.12.13

  色谱北京年会2021
• 近3年医保目录调整进入药品累计为百姓节省支出1700亿

  央视新闻客户端

  2021.12.03

  药品医保目录
• 政策法规

  
  医保谈判结果三大看点！老年痴呆药物由895降至296元/盒

  新浪新闻

  2021.12.03

  药品医保目录
• 焦点事件

  
  74种药品新增进入国家医保目录 11种药品被调出目录

  中国新闻网

  2021.12.03

  药品医保目录
• 政策法规

  
  医保药品目录调整，74种新增，独家药平均降价62%

  人民网

  2021.12.03

  药品调整医保目录
• 会议会展

  
  CGT Asia 2022亚洲细胞与基因治疗创新峰会8月10-11号举办

  2022第二届亚洲细胞与基因治疗创新峰会组委会

  2021.11.23
• 焦点事件

  
  跨国药企建本土医药生态圈 进博会频现带动效应

  科技日报

  2021.11.11

  医疗器械进博会
• 科技前沿

  
  全基因组测序提高罕见病诊断率

  中国科学报

  2021.11.09

  基因组测序遗传疾病线粒体疾病
• 全基因组测序提高罕见病诊断率

  中国科学报

  2021.11.09

  基因诊断罕见
• 企业风采

  
  紧跟“十四五”布局，安捷伦助力中国创新发展！

  分析测试百科网

  2021.10.22

  安捷伦bceia科技节
• 美授予嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)新药tezepelumab资格

  生物谷

  2021.10.15

  tezepelumabeoe
• 国家药监局批准全球首个轻链型淀粉样变治疗药物上市

  互联网

  2021.10.13

  血液病淀粉样变兆珂速
• 样品组织研磨仪破碎动物细胞研究抗药作用

  丁香通

  2021.10.12

  细胞破碎机
• 首个治疗Alagille综合征(ALGS)，罕见肝病新药！

  生物谷

  2021.10.12
• 企业风采

  
  京新与韩国B-PS达成合作，独家引进癫痫First in Class创新药

  京新药业

  2021.8.27

  创新药癫痫京新药业
• 科技前沿

  
  自身炎性疾病：ELF4能否作为人类机体炎症的转录调节子

  生物谷

  2021.8.05

  免疫细胞
• 渐冻症是什么病

  互联网

  2021.8.05

  渐冻症
• 两款多发性硬化新药国内上市，临床治疗终迎零突破

  生物谷

  2021.8.04

  多发性硬化
• 会议会展

  
  2021年测序技术培训班--第四届全国NGS建库及创新大赛通知

  测序中国

  2021.8.04

  分子生物学新一代测序
• 科技前沿

  
  夏青课题组利用基因密码子扩展技术治疗无义突变罕见病

  BioArt

  2021.8.04

  杜氏肌营养不良症
• T-Bio 2021亚洲生物医药产业创新峰会将于10月28日在沪举办

  T-Bio 2021亚洲生物医药产业创新峰会

  2021.8.04
• 首个低磷性佝偻病患者生存报告显难，麟平打破治疗困局

  生物谷

  2021.8.02
• 辉瑞2021 H1透露：接种第三剂疫苗可提高抗体水平5-10倍

  

  生物探索

  2021.7.30

  bnt162b2
• 2021年上半年我国获批创新药数量刷新纪录

  中国医药报

  2021.7.26

  创新药
• 科技前沿

  
  庞贝病新药：赛诺菲二代酶替代疗法获欧盟CHMP推荐批准

  生物谷

  2021.7.26

  庞贝病酶替代疗法
• 心电图图例分析：病窦综合征－较久性全心停搏

  互联网

  2021.7.21
• 快速全基因组测序提升儿童罕见病早诊水平

  中国罕见病联盟

  2021.7.20

  儿童罕见病
• 浅谈罕见的肾上腺髓质增生

  互联网

  2021.7.13

  肾上腺髓质增生
• 全基因组测序可作为一线诊断工具

  互联网

  2021.7.06
• 长读长测序可以帮助诊断结构变异导致的罕见病

  互联网

  2021.7.06
• 基因测序应用行业

  互联网

  2021.7.02
• 浅析自身免疫性脑炎诊疗的规范化与个体化

  互联网

  2021.6.29
• 病例分析：一例特殊的精液常规检查

  互联网

  2021.6.19

  精液
• 急性骨髓性白血病有干细胞特性罕见细胞

  互联网

  2021.6.12
• 从“无人问津”到“门庭若市”，mRNA药物如何成为新晋宠儿

  

  药渡

  2021.6.11

  制药mrna
• 科技前沿

  
  新型治疗方法:细胞与基因治疗技术

  BioArt

  2021.6.10

  细胞基因治疗
• “十万例罕见病患者全基因组测序计划”最新进展

  

  生物通

  2021.6.10

  基因组测序罕见病十万例
• 血友病和它背后的血液制品短缺之困

  互联网

  2021.6.09
• 政策法规

  
  第五批国家临床医学研究中心申报和认定工作开展进行时

  科技部

  2021.6.09

  临床医学第五批申报认定
• 一例罕见的肥大细胞白血病

  互联网

  2021.6.08
• 临床实验室自建项目(LDT)的过去、现在、未来

  互联网

  2021.6.07

  ldt
• 获批FDA，“石头人症”患者康复有望

  药明康德

  2021.6.01

  fdaFOPfop
• 技术原理

  
  Empaveli将重新定义PNH成人患者的治疗

  生物谷

  2021.5.27

  pnhempavelic3抑制剂
• 焦点事件

  
  临床指南如何顺利“落地”

  中国科学报

  2021.5.24

  循证医学韩启德樊嘉临床实践临床指南
• 基因解码，为你的每一个健康问题对症下药

  互联网

  2021.5.22
• 焦点事件

  
  临床诊断：“鬼压床”可能是这种病

  2021.4.22

  发作性睡病
• mRNA制药行业崛起！IJM助力新冠疫苗生产

  

  互联网

  2021.4.14

  疫苗绿绵mrna新冠ljm
• 立足妇幼健康和感染诊断 加速本土化布局多层级市场

  

  分析测试百科网

  2021.4.13

  珀金埃尔默妇幼健康
• 精准医疗，2030年加速实现全面精准医疗的七大机遇

  BioArt

  2021.3.19

  精准医疗
• 这3款新药拟获得优先审评审批资格！

  

  药物简讯

  2021.3.18

  新药审批
• 2021基因行业简报

  基因慧

  2021.3.17

  生物技术基因技术战略性科技
• 辉瑞、赛诺菲“上榜”，AZ抗肿瘤潜力股“落选”

  E药经理人

  2021.3.17

  仿制药市场
• 靶向诺奖信号通路，创新肾细胞癌疗法获FDA优先审评资格

  2021.3.17

  默沙东细胞癌疗法
• 肽偶联、寡核苷酸、基因治疗等新兴疗法取得多个突破

  网络

  2021.3.15

  基因治疗
• 寻找造成帕金森病的凶手

  互联网

  2021.3.08
• BioCon第八届国际生物药大会

  2021.3.02
• 流式细胞技术在罕见急性白血病诊断中的应用

  互联网

  2021.3.02

  流式细胞
• 常与急性白血病混淆的罕见病-肥大细胞白血病的特异...

  互联网

  2021.3.02
• 焦点事件

  
  拜耳与中国罕见病联盟签署战略合作备忘录

  生物谷

  2021.3.01

  拜耳罕见病联盟
• 全国首部多发性硬化患者纪录片《让爱可及》发布

  生物谷

  2021.3.01

  多发性硬化让爱可及
• “罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见

  珀金埃尔默

  2021.2.26

  筛查珀金埃尔默罕见病
• 焦点事件

  
  “罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见

  互联网

  2021.2.26

  罕见病
• 亨廷顿病致病基因HTT

  互联网

  2021.2.23
• 2020年中国国家药监局批准的13款创新药

  网络

  2021.2.01

  国家药监局
• Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证

  互联网

  2021.2.01
• Abeona Therapeutics (NASDAQ: ABEO): 小儿罕见病的基因守护者

  互联网

  2021.1.25
• Science:科学家找到自闭症等罕见病的遗传因素

  互联网

  2021.1.25
• 政府要求药品降价保质，药企怎么办？

  中国政府网

  2021.1.21

  药品降价药品集采
• 医健行业未来趋势已显现，资方入局需留意这几点

  互联网

  2021.1.19
• 2020年是生物制剂的时代吗？

  互联网

  2021.1.19
• 科学家建立CAR-T精准干预自身免疫病新方法

  新华网

  2021.1.05

  免疫抗体car-t
• 企业风采

  
  Illumina：不出国门看遍全球，多款新品亮相第三届进博会

  因美纳

  2020.11.09

  基因测序高通量illumina进博会因美纳
• 重磅！又一国家重点实验室，来了！

  互联网

  2020.10.22

  科技部应用基础
• 科技部批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室

  中华人民共和国科学技术部

  2020.10.21

  罕见病疑难重症
• 项目成果

  
  Science：一种罕见的痴呆症---空泡tau蛋白病

  生物谷

  2020.10.10

  痴呆症阿尔茨海默蛋白堆积
• FDA宣布授予Enzychem急性辐射综合征疗法罕见病地位

  互联网

  2020.10.05
• 卫计委:已支持临床短缺药、罕见病药、儿童药3亿元

  互联网

  2020.10.05
• 2.28 | 国际罕见病日：延续研究力量，强调患者群体作用

  互联网

  2020.9.29
• 广东尽快落地新生儿罕见病筛查 80%为遗传疾病

  互联网

  2020.9.29
• Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证

  互联网

  2020.9.28
• 美药管局批准美首款治疗罕见佝偻病的新药

  互联网

  2020.9.28
• Abeona Therapeutics (NASDAQ: ABEO): 小儿罕见病的基因守护者

  互联网

  2020.9.28
• 中国首家基因与细胞治疗医院将落户深圳

  互联网

  2020.9.27
• 基因与细胞治疗正重返世界中心舞台

  互联网

  2020.9.22
• 焦点事件

  
  抗疫英雄张定宇获“人民英雄”国家荣誉

  中国新闻网

  2020.9.08

  人民英雄张定宇
• 多肽类药及抗体偶联药物（ADC）细分市场战略投资展望

  互联网

  2020.9.06
• 【官方首次发布罕见病目录】带来了怎样的行业转变

  互联网

  2020.9.05
• 4款创新药在中国获批 来自信达、赛诺菲、阿斯利康

  即刻药闻

  2020.9.04

  赛诺菲阿斯利康创新药信达
• 八月这9款新药纳入优先审评 来自再鼎医药、默沙东…

  医药观澜

  2020.9.04

  默沙东再鼎医药
• ngs检测是干什么

  章博讲遗传

  2020.9.02

  ngs检测
• 多肽类药及抗体偶联药物（ADC）细分市场战略投资展望

  互联网

  2020.8.31
• 救命药“二巯丙磺钠”一药难求

  健康时报

  2020.8.24

  二巯丙磺钠
• 基因治疗又现曙光，关于地贫你知多少

  互联网

  2020.8.24
• 【官方首次发布罕见病目录】带来了怎样的行业转变

  互联网

  2020.8.18
• 焦点事件

  
  70万救命药澳洲仅售41美元后续 澳洲药物网站显示..

  闪电新闻

  2020.8.06

  肌肉萎缩天价药费
• 投融资

  
  武汉睿健医药获得数千万元Pre-A轮融资

  生物谷

  2020.7.17

  融资
• 2020上半年中国药品优先审评 这15款创新药备受期待！

  医药观澜

  2020.7.08

  创新药
• 罕见病患者公益检测全国开启，为规范诊疗添新助力

  互联网综合

  2020.6.21

  赛诺菲珀金埃尔默罕见病
• MSD电化学发光技术定量生物工艺中的杂质

  互联网

  2020.6.02
• 焦点事件

  
  研究人员发现肺动脉高压致病新基因

  中国科学报

  2020.4.13

  肺动脉
• 项目成果

  
  罕见病RNAi药物！Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请

  生物谷

  2020.4.08

  罕见病rnai药物
• 2020年第一季度美国FDA批准的孤儿药适应症！

  生物谷

  2020.4.01

  美国fda孤儿药
• PD-1抑制剂达伯舒®获美国FDA授予孤儿药资格！

  生物谷

  2020.3.30

  fdapd-1达伯舒
• 焦点事件

  
  《罕见病实验诊断关键技术创新与规模应用》获一等奖

  中国科学报

  2020.3.26

  金域
• 全国首家国际研究型医院落户北京

  中国科学报

  2020.3.26

  医院研究型
• 焦点事件

  
  瑞德西韦成为孤儿药 国内如何应对

  中国科学报

  2020.3.26

  瑞德西韦
• 焦点事件

  
  美国认证瑞德西韦为孤儿药，会影响我们申请ZL吗

  科学网微信公号

  2020.3.26

  专利孤儿药瑞德西韦
• 焦点事件

  
  美国FDA认证瑞德西韦为新冠孤儿药却遇反转为哪般？

  药明康德 新华社

  2020.3.26

  孤儿药新冠肺炎瑞德西韦
• 焦点事件

  
  基因检测临床应用中的难题：基因型-表型关联重要性

  测序中国

  2020.3.10

  基因检测基因型表型信息
• 焦点事件

  
  2020年十大突破性技术

  新华网

  2020.2.28

  技术突破
• 焦点事件

  
  猪疱疹病毒会引发脑炎？

  互联网

  2020.2.27

  猪疱疹病毒
• 焦点事件

  
  猪疱疹病毒又称为伪狂犬病毒

  互联网

  2020.2.27

  伪狂犬病毒
• 焦点事件

  
  北京协和医院筛选了几例猪疱疹？

  互联网

  2020.2.26

  猪疱疹
• 猪疱疹病毒会引发脑炎吗？科学研究告诉你答案

  互联网

  2020.2.25

  猪疱疹病毒
• 猪疱疹病毒又被称为伪狂犬病毒吗?

  互联网

  2020.2.25

  猪疱疹病毒
• 项目成果

  
  camsirubicin获美欧孤儿药资格，保留抗癌活性

  生物谷

  2020.2.20

  癌症孤儿药
• 项目成果

  
  Nature：治疗多发性硬化症的潜在新型靶点

  生物谷

  2020.2.19

  多发性硬化症
• 猪疱疹病毒又被称为伪狂犬病毒 或致病毒性脑炎

  健康报

  2020.2.18

  伪狂犬病毒猪疱疹病毒
• 焦点事件

  
  FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资和罕见儿科病资格

  生物谷

  2020.2.17

  腺病毒孤儿药
• 辉瑞肺动脉高压新药，普强瑞万托在中国获批！

  生物谷

  2020.2.13

  辉瑞动脉高压瑞万托
• 辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批

  新浪医药

  2020.2.13

  辉瑞维达全attr-pn
• Inovio获FDA授权 开始1/2期INO-3107临床试验

  美通社

  2020.2.12

  fdainovioino-3107
• 焦点事件

  
  罕见病药物「氯苯唑酸葡甲胺软胶囊」来了

  Insight 数据库

  2020.2.10

  软胶囊葡甲胺氯苯唑酸
• 焦点事件

  
  Zogenix抗癫痫新药达到3期主要终点

  药明康德

  2020.2.10

  癫痫氟苯丙胺zogenix3期试验
• BioMarin递交血友病领域基因疗法申请

  药明康德

  2020.1.21

  血友病biomarin
• 15款孤儿药 思路迪、丹诺医药、台湾浩鼎上榜

  药明康德

  2020.1.20

  孤儿药思路迪丹诺医药台湾浩鼎
• Alexion首个长效C5补体抑制剂Ultomiris治疗ALS进入III期临床

  生物谷

  2020.1.16

  ultomiris
• Recordati公司皮质醇合成抑制剂Isturia(osilodrostat)获欧盟批准

  生物谷

  2020.1.16

  isturia
• 中国首超美国 2019年53个创新药获批数

  八点健闻

  2020.1.16

  创新药
• 真实世界证据支持药物监管

  八点健闻

  2020.1.16

  药物监管
• 罕见皮肤病基因疗法！EB-101进入III期临床，治疗RDEB

  生物谷

  2020.1.15

  基因疗法罕见皮肤病
• 罕见病新药！Apellis公司C3抑制剂pegcetacoplan头对头III期

  生物谷

  2020.1.09
• 超级CAR-T细胞疗法!PRGN-3005获孤儿药资格

  生物谷

  2020.1.09
• 口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet获FDA孤儿药资格

  生物谷

  2019.12.31

  孤儿药资格血小板减少
• 项目成果

  
  南医大杨硕课题组发现多发性硬化症的一个致病蛋白

  新华网

  2019.12.30

  多发性硬化症致病蛋白
• 台湾浩鼎抗体药物偶联物OBI-999获美国FDA授予孤儿药资格

  生物谷

  2019.12.27

  obi-999
• 首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib在美国进入滚动审查

  生物谷

  2019.12.18

  抑制剂尼基转移酶
• 焦点事件

  
  杜氏肌营养不良新药！Sarepta公司Vyondys 53获得美国FDA批准

  生物谷

  2019.12.16

  外显子杜氏肌营养不良症53跳跃
• 焦点事件

  
  罕见心脏病新疗法！辉瑞Vyndaqel在欧盟获得推荐批准

  生物谷

  2019.12.16

  辉瑞attr-cm
• 新药井喷！2019-中国生物类似药元年

  CPhI制药在线

  2019.12.11

  生物类似药
• 官方“砍价” 没那么简单！97个药品成功纳入医保

  中国政府网

  2019.12.03

  药品医保
• 焦点事件

  
  2019年国家医保药品名单：“贵族药”平民化成重点

  生物探索

  2019.12.02

  医保药品国家医保
• 新医保药品准入谈判结果公布！名贵药如何开出优惠价？

  人民日报 记者 李红梅

  2019.12.02

  药品医保
• 焦点事件

  
  医保谈判结果出炉，谈判规模最大，新增药品数量创新高

  文汇报

  2019.11.29

  医保
• 美国FDA批准Exservan，治疗肌萎缩侧索硬化症

  生物谷

  2019.11.27

  exservan
• 焦点事件

  
  治疗罕见病！一款热休克反应诱导剂获FDA突破性药物资格

  生物谷

  2019.11.20

  突破性药物资格尼曼匹克病c型
• CDE再度发文加速临床急需药品上市销售

  新浪医药新闻

  2019.11.11

  临床CDE药品上市cde
• 安捷伦媒体沟通会BCEIA2019同期举办 三大高层答媒体问

  

  分析测试百科网

  2019.10.27

  安捷伦媒体媒体沟通会bceia2019
• 新《药品管理法》亮点多

  国家市场监督管理总局

  2019.10.15

  药品管理法
• Science：新方法有助于寻找罕见遗传病的病因

  生物谷

  2019.10.14

  罕见遗传病
• 综述

  
  基因测序让“孤儿病”不再孤独无依

  分析测试百科网

  2019.10.09

  基因测序罕见病ngs
• SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格！

  生物谷

  2019.9.27

  γ-分泌酶孤儿药资格nirogacestat
• 靶向补体信号通路 创新疗法获FDA突破性疗法认定

  药明康德

  2019.9.26

  抑制剂pnh服因子d
• 儿童NSE，我们不一样

  互联网

  2019.9.09

  儿童nse
• 大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727获美国FDA孤儿药资格

  生物谷

  2019.9.06

  美国fdaastx727
• Puma靶向药物Nerlynx获美国FDA授予孤儿药资格

  生物谷

  2019.9.05

  靶向药物puma孤儿药资格nerlynx
• 科济生物CT053获美国FDA孤儿药资格，治疗多发性骨髓瘤！

  生物谷

  2019.9.02

  骨髓瘤孤儿药资格科济生物ct053
• 焦点事件

  
  FDA授予Sigilon公司SIG-001孤儿药资格，治疗A型血友病！

  生物谷

  2019.8.29

  fda孤儿药a型血友病sigilon
• 焦点事件

  
  阿斯利康新型抗炎药Fasenra获美国FDA授予三个孤儿药资格

  生物谷

  2019.8.29

  阿斯利康孤儿药抗炎药fasenra
• Alexion补体C5抑制剂Soliris第4个适应症欧盟获批！

  生物谷

  2019.8.28

  抑制剂soliris
• 药监局：将对临床急需短缺药、儿童用药等优先审批

  国家药监局

  2019.8.26

  临床药监局
• Eiger公司首创III型干扰素IFN-λ获美国FDA突破性药物资格

  生物谷

  2019.8.22

  干扰素ifn-λ
• 128种高价药进拟谈判名单 涉及癌症、罕见病等治疗

  中国新闻网

  2019.8.21

  高价药
• 聚乙二醇化干扰素λ获FDA突破性疗法认定 治疗丁肝

  药明康德

  2019.8.21

  聚乙二醇化干扰素λ
• VGX-3100治疗HPV相关肛门癌前病变II期临床完成患者入组！

  生物谷

  2019.8.21
• 美国FDA授予MB-102治疗急性髓性白血病的孤儿药资格！

  生物谷

  2019.7.29

  白血病mb-102
• 产品技术

  
  高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格

  生物谷

  2019.7.17

  胆固醇孤儿药
• 产品技术

  
  阿斯利康PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi获美国FDA授予孤儿药资格

  生物谷

  2019.7.15

  fda阿斯利康
• 产品技术

  
  全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批治疗PNH

  生物谷

  2019.7.04

  ultomirispnh
• 扩充罕见病管线！辉瑞完成8亿美元收购Therachon

  生物谷

  2019.7.02

  收购辉瑞therachon
• 罕见病RNAi疗法！变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)

  生物谷

  2019.7.02

  rnai罕见病肝卟啉症ahp
• 首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！获FDA批准

  生物谷

  2019.6.28

  视神经脊髓炎nmosd
• 美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗FCS

  生物谷

  2019.6.27

  美国fda孤儿药fcs
• Alexion升级版产品Ultomiris第二个适应症获美国FDA优先审查

  生物谷

  2019.6.25

  fdaalexionultomiris
• 凯瑞康宁新型嗜睡症药物XWL-008获美国FDA授予孤儿药资格

  生物谷

  2019.6.25

  fda孤儿药嗜睡症
• 首创GLP-1拮抗剂avexitide斩获美国FDA突破性药物资格

  生物谷

  2019.6.24

  fda拮抗剂GLP-1glp-1avexitide
• 产品技术

  
  全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗PNH

  生物谷

  2019.6.19

  ultomirispnh
• 全球TOP 50制药企业排行榜，2家中国药企首次上榜

  医药魔方

  2019.6.12

  制药药企恒瑞
• 我国科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具

  神经科学研究所

  2019.6.11

  单碱基编辑技术
• 科技前沿

  
  抗肺动脉高压候选新药TPN171进入II期临床研究

  中国科学院上海药物研究所

  2019.5.28

  临床研究新药tpn171
• 基因治疗重大进展 脊髓性肌肉萎缩症被批准临床治疗

  iNature

  2019.5.28

  基因治疗肌肉萎缩症脊髓性
• 科技前沿

  
  Nature：通过分析外显子发现与糖尿病相关的罕见DNA突变

  生物探索

  2019.5.24

  糖尿病外显子
• 全基因组测序的人工智能快速诊断技术可与时间赛跑

  测序中国

  2019.5.08

  遗传病快速诊断rwgs
• FDA今日批准Ruzurgi，用于治疗儿科罕见

  生物探索

  2019.5.07

  fda肌无力ruzurgilems
• Palynziq疗法获批 可大幅降低Phe浓度

  药明康德

  2019.5.07

  苯丙酮尿症palynziqpku
• 长效C5补体抑制剂Ultomiris治疗血红蛋白尿症

  生物谷

  2019.4.29

  血红蛋白抑制剂ultomiris尿症
• 人工智能助力诊断儿童罕见病

  生物通

  2019.4.28

  诊断儿童罕见病人工智能
• 三月9款药品已纳入优先审评

  药明康德

  2019.4.01

  药品三月
• 辉瑞加入基因治疗竞争 7亿美元将罕见肝病疗法收入囊中

  医药第1时间

  2019.3.21

  辉瑞制药威尔逊病vtx-801
• 罕见病诊断壁垒，怎么破？

  人民日报

  2019.3.20

  罕见病人工智能遗传咨询
• 阿斯利康SRC抑制剂获美国FDA孤儿药资格，治疗肺纤维化

  生物谷

  2019.3.19

  fda阿斯利康src肺纤维化
• 长效C型利钠肽前体药物获美国FDA授予孤儿药资格

  生物谷

  2019.3.15

  fda孤儿药
• 逆代谢新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格

  生物谷

  2019.3.15

  fda抗凝血剂
• 委员、专家呼吁提高罕见病用药可及性

  人民政协报

  2019.3.14

  罕见病用药
• 罕见病，你了解多少

  人民日报海外版

  2019.3.11

  罕见病
• 不仅医疗界，整个社会都应关注罕见病防治

  人民网-人民健康网

  2019.3.01

  罕见病
• 重视筛查，把好罕见病预防的第一关

  人民网-人民健康网

  2019.3.01

  罕见病
• 不让罕见病患者在“健康中国”路上掉队

  人民网-人民健康网

  2019.3.01

  罕见病
• 罕见病诊疗指南（2019年版）发布

  中国质量新闻网

  2019.3.01

  诊疗罕见病
• 市场白热化 全球热销的重磅药物都在积累孤儿药认定

  新浪医药新闻

  2019.3.01

  孤儿药重磅药物
• 国内首个《罕见病诊疗指南（2019年版）》正式发布

  新浪医药新闻

  2019.3.01

  诊疗罕见病
• 治疗脊髓性肌萎缩症药物诺西那生钠注射液在中国获批

  生物谷

  2019.3.01

  获批注射液肌萎缩症脊髓性
• 给基因编辑做“体检”：让脱靶无处隐藏

  中国科学报

  2019.3.01

  脱靶基因编辑
• 当你的疾病无人知晓：致全球4亿名罕见病患者

  学术经纬

  2019.3.01

  疾病罕见病患者
• 焦点事件

  
  今天起，这些新规将影响你我！第一条就造福千万人！

  经济日报

  2019.2.28

  专利新规法律法规药品减税
• 事关你我！一批新规3月起实施21种救命药将迎减税

  中新经纬

  2019.2.28

  减税救命药21
• 从了解多学科知识做起 关爱罕见病SMA患儿

  人民网-人民健康网

  2019.2.25

  知识多学科sma患儿
• 3月新规：首批21个罕见病药品减按3％征增值税

  人民网

  2019.2.25

  罕见病增值税3月新规
• 重大疾病患者“一粒药”的期待何解？

  新华网

  2019.2.22

  药品抗癌药医保罕见病
• 抗癌药有了“绿色通道”

  人民日报

  2019.2.21

  癌症
• Mol Psycho：科学家们发现一种罕见精神疾病的发生机制

  生物谷

  2019.2.19

  机制发生精神病
• 李克强开会讨论的这件民生大事：4位部长相继汇报

  中国政府网

  2019.2.18

  药物癌症国务院药品李克强
• 官方首次“点名”罕见病用药 哪家企业将会受益？

  E药经理人

  2019.2.13

  罕见病
• 罕见病药物开发不能单纯靠市场

  科技日报

  2019.1.25

  药物罕见病
• 罕见病X-ALD可靠诊断方法

  SCIEX

  2019.1.25

  罕见病x-ald
• 观五官知罕见病，AI“望诊”靠谱吗

  中国科学报

  2019.1.17

  医疗诊断辅助AIai
• 摩根健康会：基因疗法治罕见病进展怎样？

  健点子ihealth

  2019.1.10

  基因疗法罕见病
• 2018年FDA批准新药大盘点

  医药地理

  2019.1.10

  fda新药2018
• 欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗孤儿药资格

  生物谷

  2018.12.27

  欧盟抑制剂转运体albireoa4250
• 明年起50余种抗癌药原料零关税，助推抗癌药集体降价！

  浙江在线

  2018.12.26

  抗癌药降价50余种原料零关税
• 明年多种抗癌药原料零关税！抗癌药或再降价？

  北京日报

  2018.12.26

  原料抗癌药零关税
• 美国FDA授CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格

  生物谷

  2018.12.25

  细胞疗法美国fdacar-tcd123
• 欧盟授予默克双靶向疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格

  生物谷

  2018.12.24

  默克胆管癌双靶向疗法
• 国家药监局：全面推进药品上市许可持有人制度试点

  蒲公英

  2018.12.21

  药监局药品上市许可
• 科技前沿

  
  Illumina与Genomics England合作完成第100,000个基因组测序项目

  测序与质谱

  2018.12.20

  基因组测序illuminagenomicsengland
• Eiger公司首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnibFDA获批

  生物谷

  2018.12.19

  抑制剂丁型肝炎
• FDA发布2018新药审批报告：首创新药达35%

  新浪医药新闻

  2018.12.17

  fda新药审批
• 科技前沿

  
  不凡的一年：56款FDA新药深度盘点

  药明康德

  2018.12.17

  fda新药
• 焦点事件

  
  国家药监局批准血友病进口特效药上市

  北京日报

  2018.12.05

  国家药监局血友病特效药
• Patisiran获批上市 “沉默”的小核酸药物曙光乍现？

  新浪医药新闻

  2018.12.05

  基因沉默小核酸药物
• 用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市

  中国质量报

  2018.12.05

  凝血因子血友病艾美赛珠单抗注射液
• 新型抗炎药阿斯利康Fasenra治疗EGPA获孤儿药资格

  生物谷

  2018.11.28

  孤儿药egpafasenra
• 癌症免疫疗法OBI-888治疗胰腺癌获美国FDA孤儿药资格

  生物谷

  2018.11.23

  癌症胰腺癌免疫疗法
• 致命罕见病有望迎来首款基因疗法 已启动临床试验

  药明康德

  2018.11.12

  基因治疗临床试验营养不良症lgmd
• 上海推“鼓励药械创新32条”建全球领先生物医药创研高地

  “上海发布”微信公众号

  2018.11.08

  创新生物医药医疗器械
• 揭秘国内外药企罕见病药市场掘金路线图

  动脉网

  2018.10.09

  罕见病
• 《Nature》罕见遗传病比我们想得更复杂！

  生物通

  2018.9.28

  神经发育障碍遗传病
• 囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线

  生物谷

  2018.9.21

  基因疗法临床试验
• 临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市

  药监局网站

  2018.9.06

  临床药监局罕见病儿童用药
• 药审中心：明确4、5.2类仿制药BE研究批次样品批量要求

  中国医药报

  2018.9.05

  仿制药化学药审中心
• 基因与细胞治疗正重返世界中心舞台

  科技日报

  2018.9.04

  细胞基因治疗
• MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位

  医麦客

  2018.9.03

  fda基因疗法儿科孤儿药meiragtx
• 华大智造蒋慧：做测序领域智能制造的领跑者

  生物探索

  2018.8.20

  测序仪基因测序华大基因蒋慧博士
• 一家三代四人患上“企鹅病” 医疗小组上门免费基因检测

  华龙网

  2018.8.09

  检测企鹅病
• 中国加快临床急需的新药好药上市

  北京晨报

  2018.8.06

  新药审批审评
• 罕见病基因疗法的机遇及挑战 基因疗法时代来临

  转化医学网

  2018.8.02

  基因疗法罕见病基因编辑
• 美国FDA授予抗癌药OBI-3424治疗肝细胞癌的孤儿药地位

  生物谷

  2018.7.18

  孤儿药obi-3424
• 罕见病突破性疗法递交滚动上市申请，有望年底完成

  药明康德

  2018.7.13

  溶酶体罕见病rvt-802farber
• 开发前沿mRNA疗法！罕见病领域达成新合作

  药明康德

  2018.7.13

  mrna罕见病
• 3期结果积极，新药有望治疗罕见神经疾病

  药明康德

  2018.7.13

  神经疾病dravet综合症氟苯丙胺zx008
• BioNTech与Genevant达成合作 开发5种罕见病领mRNA治疗方案

  药明康德

  2018.7.12

  mrnagenevant
• 罕见病药品注册申请，可有条件接受境外临床试验数据

  中国质量新闻网

  2018.7.12

  临床试验数据境外
• 华大智造蒋慧：做测序领域智能制造的领跑者

  生物探索

  2018.7.11

  测序华大
• 孤儿药的研究及其对新药研发的促进作用

  药渡

  2018.6.20

  孤儿药
• 诺华 IL-1抗体Ilaris可能降低痛风风险

  美中药源

  2018.6.15

  尿酸痛风风湿il-1
• 中国公布首批罕见病目录 共121种

  中国新闻网

  2018.6.11

  目录罕见病
• 伪狂犬病毒——猪疱疹病毒I型或致病毒性脑炎

  健康报

  2018.6.11

  脑炎伪狂犬病毒猪疱疹
• 中国官方公布首批罕见病目录 共121种

  中国新闻网

  2018.6.11

  罕见病
• 从以色列到日本，国际合作揭开罕见病病因

  生物通

  2018.6.01

  基因ept1
• GEN：基因编辑之下，罕见病治疗触目可及

  生物探索

  2018.5.31

  治疗罕见基因编辑
• 重磅！国家卫健委联合发布第一批罕见病，纳入121种疾病

  

  生物探索

  2018.5.23

  罕见病患者
• 近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析

  新浪医药新闻

  2018.5.14

  研发孤儿药
• 朊病毒病来了，千万别被吓“软”！

  江苏感控之窗

  2018.5.07

  朊病毒氢氧化钠克-雅病
• Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证

  新浪医药

  2018.3.16

  孤儿药abo-202cln1
• 赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定

  药渡/做药的土豆

  2018.3.14

  赛诺菲罕见病alnylamlumasiran高草酸尿症
• Prometic新药IAIP再下一城 斩获FDA罕见儿童病认证

  新浪医药

  2018.3.07

  NECneciaip罕见儿童病
• 孕前、产前别忽视基因检测

  大河报

  2018.3.02

  产前诊断
• 沪罕见病女孩将进行基因检测 华山医院教授深夜问诊

  东广新闻台fm90.9

  2018.3.01

  罕见病邬剑军教授
• 国际罕见病日：细数近两年FDA批准的27种罕见病药物

  药明康德

  2018.2.28

  罕见病罕见病药物
• 基因检测技术一定范围内可预防罕见病

  深圳晚报

  2018.2.28

  罕见病法布雷
• 焦点事件

  
  刘昌孝：全球生物医药发展回眸与展望

  中国科学报

  2018.2.09

  生物医药研发刘昌孝
• 焦点事件

  
  腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停

  健点子ihealth

  2018.2.02

  基因罕见病腺相关病毒
• 2017全球新药研发：抗肿瘤、罕见病领跑、创新药回报或降低

  21世纪经济报道

  2018.1.10

  肿瘤新药研发
• 罕见病免疫疗法受追捧 8家药企吸金

  健点子ihealth

  2018.1.08

  免疫
• 30亿美元重磅新药问世 FDA批多款罕见病新药

  米内网

  2017.12.04

  fda新药批准
• 南开大学抗脑胶质瘤药物获FDA孤儿药认定

  中国新闻网

  2017.11.23

  南开大学孤儿药抗脑胶质瘤
• 北大博士患渐冻症 医学专家呼吁建罕见病细胞库

  中国新闻网

  2017.10.25

  细胞库罕见病渐冻症
• FDA推动孤儿药资格审批流程再升级

  新浪医药

  2017.10.20

  fda资格认定孤儿药
• 大盘点：2017年FDA批准的上市新药

  

  国际药政通

  2017.9.29

  fda批准上市新药2017年
• 思而赞获批可用于罕见病Ⅲ型戈谢病治疗

  科学网

  2017.9.20

  戈谢病思而赞
• Alexion合作Sema4 共同进行罕见病基因研究

  新浪医药

  2017.8.11

  罕见病
• 健康个体全基因组测序，竟发现罕见病遗传风险

  转化医学网

  2017.6.29

  基因组测序罕见病遗传风险健康个体
• 健康个体全基因组测序，竟发现罕见病遗传风险！

  转化医学网

  2017.6.28

  基因组测序罕见病遗传风险健康个体
• 疾病发作减少95%！美国FDA今日批准罕见病新药

  药明康德

  2017.6.26

  美国fda罕见病新药haegarda血管性水肿
• 这名医学神探发现了28种新疾病 如今她想变革罕见病治疗

  药明康德

  2017.5.31

  罕见病温迪
• Nature：罕见遗传病的新疗法

  生物360

  2017.2.28

  罕见遗传病
• 罕见病：太过罕见，难以开发？

  DIA《全球论坛》

  2017.2.28

  罕见病
• 用AI筛查罕见病，几位年轻的中国医生和科学家做到了！

  奇点网

  2017.2.07

  罕见病人工智能
• "孤儿药"药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补

  经济日报

  2017.1.13

  孤儿药
• 千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿

  第一财经/卢丽涛

  2016.12.29

  孤儿药
• Shire罕见病中国策

  《E药经理人》

  2016.12.28

  shire
• 焦点事件

  
  沙特基因“侦探”捕杀罕见病

  科学网

  2016.12.16

  基因罕见病沙特
• 第三代测序首次成功诊断罕见病

  生物探索

  2016.12.12

  诊断罕见病第三代测序
• 治疗儿童罕见病新药雅美罗提前4年获批上市

  科学网

  2016.11.30

  儿童罕见病雅美罗
• 投融资

  
  罕见病制药公司TNT再获4500万美元融资

  新浪医药新闻

  2016.10.21

  tnt融资
• 上海儿童医院与浪潮合作推进罕见病基因诊断

  科学网

  2016.9.28

  基因诊断罕见病
• 尹烨讲述：罕见病的可防、可治、可愈进程

  生物探索

  2016.9.28

  罕见病尹烨
• 上海儿童医院与浪潮合作推进罕见病基因诊断

  科学网

  2016.9.28

  儿童浪潮
• 焦点事件

  
  尹烨讲述：罕见病的可防、可治、可愈进程

  生物探索

  2016.9.27

  罕见病尹烨
• 罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好

  生物探索

  2016.9.20

  基因测序质谱分析孤儿药
• 基因治疗攻克罕见病，然而却不能拯救所有此疾病的孩子

  2016.7.22

  基因治疗营养不良脑白质
• 罕见病真的罕见吗？

  2016.7.20

  罕见病缺陷基因
• 有望“治愈”罕见病的颠覆性基因编辑技术

  2016.6.07

  罕见病基因编辑
• CMAJ：下一代测序与新生儿罕见病诊断

  2016.6.02

  基因组下一代测序儿童罕见病
• CMAJ：下一代测序与新生儿罕见病诊断

  2016.6.01

  罕见病
• 怀孕生孩子那些事之罕见病的产前诊断

  2016.4.26

  罕见病产前筛查
• NICE 我用什么感动你？Alexion罕见病新药面临抉择！

  2016.2.23

  药物开发罕见病
• 焦点事件

  
  卫计委成立首个国家级罕见病诊疗与保障专家委员会

  2016.1.06

  钟南山罕见病孤儿病
• Shire59亿美元收购Dyax 罕见病领域谁能匹敌？

  2015.11.05

  罕见病shiredyax
• 罕见病诊断难：基因测序助力 政策仍陷瓶颈

  2015.9.30

  基因罕见罕见病患者
• 中山大学刘奕志教授Science：关注罕见病

  2015.9.07

  中国数据白内障