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不能再高了！辉瑞临床开发成功率翻4番的秘密是？

2021.2.03

　　临床开发成功率翻4倍！辉瑞公布最新研发进展　　

　　今日，辉瑞（Pfizer）公司公布了2020年第四季度和2020年全年的财报。辉瑞公司近几年来对公司的结构进行了大规模重组，拆分了经营仿制药和消费者健康产品的业务，专注于创新疗法的开发。该公司与BioNTech公司合作开发的新冠疫苗是首个获得FDA紧急使用授权（EUA）的mRNA新冠疫苗。今天辉瑞在季报上还表示，截至2020年，该公司的临床开发成功率比2015年提高了4倍以上。下面我们来看一看辉瑞季报的精彩内容。

　　临床开发效率大幅度提高

　　历史上，创新疗法开发的成功率并不高，我们可能都听说过，进入1期临床试验的研发项目最后能够获得3期临床试验成功的概率不到10%，可以说是“九死一生”。如何提高创新疗法的临床开发成功率一直是医药行业关心的问题，提高成功率不但可以降低失败项目带来的资源浪费，降低创新疗法开发的成本，而且可以将节省下来的资源投入到更多的创新项目中，为患者带来更多新药好药。

　　辉瑞公司在季报中表示，该公司的临床开发成功率在近几年来获得了显著提高。截至2020年底，该公司进入1期临床的研发项目最终成功推进到3期临床试验，并且获得积极结果的5年临床成功率（5-year clinical trail success rate）达到21%。比该公司在2015年的水平（5%）提高了4倍以上，也超过了行业在2019年的平均水平（8%）。

　　对不同临床开发阶段成功率的详细分析可以发现，辉瑞公司近年来在2期临床开发的成功率方面获得了显著的提升，从2015年的15%提高到2020年的52%。

　　部分在研项目的最新进展

　　在季报中，辉瑞公司也介绍了部分在研项目的最新临床进展。其中，该公司开发的elranatamab（PF-06863135）是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性抗体。它的一端与BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，从而可以激活T细胞杀伤表达BCMA的癌细胞。这一疗法在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的1期临床试验中已经表现出良好的安全性和耐受性，接受剂量为每周1000 μg/kg治疗的患者中83%获得应答。这一剂量被确认为2期临床试验的推荐剂量，预计在本月完成首例患者给药。Elranatamab在今年1月获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

　　该公司开发的marstacimab（PF-06741086）是一款具有独特作用机制的血友病疗法。它通过靶向组织因子途径抑制剂（TFPI），可以用于治疗血友病A和血友病B患者，而且无需考虑患者体内是否存在对外来凝血因子产生的中和抗体。这款创新疗法已经获得美国FDA授予的快速通道资格。在2期临床试验中，它能够将受试者的年出血率降低75%以上。去年11月，辉瑞完成了3期临床试验的首例患者给药。值得一提的是，这款血友病创新疗法在中国也已经获批展开临床试验。

　　在免疫学和炎症疾病领域，辉瑞致力于针对特定疾病的病理特征，开发具有独特选择性的抑制剂。该公司开发的JAK1抑制剂abrocitinib已经获得FDA授予的优先审评资格，预计今年4月有望获批治疗中重度特应性皮炎患者。

　　Ritlecitinib是一款JAK3/TEC抑制剂，它能够抑制IL-15和CD-8细胞因子的信号传导。它已经在治疗斑秃的2期临床试验中获得积极效果，并且获得美国FDA授予治疗这一适应症的突破性疗法认定。

　　这款JAK3/TEC抑制剂近日在治疗白癜风（vitiligo）和溃疡性结肠炎（ulcerative colitis）的2期临床试验中也获得了积极结果，试验数据将在今年晚些时候公布。

　　在治疗糖尿病和肥胖方面，辉瑞开发的danuglipron是一款口服小分子GLP-1受体激动剂。在1期临床试验中，接受danuglipron治疗的2型糖尿病患者在服药四周后，空腹血糖水平，糖化血红蛋白（HbA1c）水平和体重都有显著的下降。辉瑞已经启动2期临床试验，检验它在治疗糖尿病患者时的效果，预计概念验证结果有望在第三季度获得。它可能支持潜在的关键性3期临床项目。

　　新冠疫苗最新动向

　　辉瑞公司和BioNTech联合开发的新冠疫苗BNT162b2目前已经获得美国、欧盟和世界上超过50个国家的使用授权。截至今年1月31日，该公司已经向全球供应了6500万剂疫苗。目前辉瑞仍然在继续扩充产能，预计到2021年底有望提供20亿剂新冠疫苗。

　　同时，该公司也表示mRNA技术平台的灵活性可以迅速设计出针对BNT162b2没有覆盖到的新冠突变病毒株的疫苗。这一mRNA技术平台在今后将会得到更多的后续应用。

　　辉瑞董事长兼首席执行官Albert Bourla博士表示：“2020年是变革性的一年，不仅对于辉瑞，对我们服务的每个社区的每一位患者也是如此。作为一家公司，我们看到辉瑞经过长达十年的转型成为一家纯粹的、以科学和创新为重点的公司。”

　　“新冠疫情对我们快速应对和利用前沿科学解决世界重大健康问题的能力提出了挑战。与合作伙伴BioNTech一起，以创纪录的速度开发出新冠疫苗，彰显了辉瑞的能力。”

　　“在全球对2021年重燃希望之际，我们也以新的信心和决心期待实现我们的愿景，不断突破改变患者的生活。”

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