家族性高乳糜微粒血症针对性基因治疗药物
2012年11月,欧盟委员会(EC)已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera,该药来自荷兰生物技术公司uniQure。Glybera将于2013年夏天上市,该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。Glybera得到欧盟委员会的批准标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。
但是Glybera的价格非常昂贵。预计每名患者的花费将高达125万欧元(约合160万美元),该药将创造昂贵现代医药的新纪录。
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